Kalydeco, prometteur dans la mucoviscidose, ouvre la voie

La médecine personnalisée ne fait pas peur à l’industrie pharmaceutique. La part belle que lui a consacrée le Leem, mercredi 27 février, à l’occasion de son bilan de l’innovation pharmaceutique 2012, en est une preuve. Le Leem a souhaité montrer, à travers l’exemple de la mucoviscidose et d’un de ses premiers traitements prometteurs, l’ivacaftor (Kalydeco, commercialisé par Vertex Pharmaceuticals), comment les cellules « recherche et développement » des laboratoires travaillaient aujourd’hui dans une perspective de « médecine personnalisée », ou « médecine stratifiée ». Le concept consiste à utiliser les caractéristiques biologiques, notamment génétiques, des patients pour personnaliser les traitements, soit administrer le bon médicament, au bon moment, au bon patient.

Un coût générateur d’économies !

La « médecine stratifiée » est particulièrement adaptée à l’oncologie. On sait aujourd’hui que la variation interindividuelle d’un même cancer est considérable et que le séquençage des génomes tumoraux permet de définir les meilleures stratégies thérapeutiques. Plus développée aux Etats-Unis, l’approche prend cependant de l’ampleur en Europe et concerne tous les acteurs : cliniciens, payeurs, agences… et industrie pharmaceutique. Les laboratoires ont pour consigne de mener des études supplémentaires pour définir la « strate » de patients la plus apte à bénéficier du traitement. Une mesure lourde pour les industriels mais nécessaire pour encadrer les règles de prescription et faire des économies. Le traitement par ivacaftor coûte 300 000 $ par patient et par an aux Etats-Unis (soit plus de 228 600 €). En France, les négociations de prix sont en cours actuellement entre Vertex et le CEPS (Comité économique des produits de santé), avec une projection de 100 patients traités.