Un jour, une molécule : Voxzogo, traitement de l’achondroplasie

Commercialisé par le laboratoire BioMarin, le vosoritide Voxzogo (peptide natriurétique de type C modifié) est le premier médicament indiqué dans le traitement d’une maladie génétique rare, l’achondroplasie. Il peut être prescrit aux patients âgés de 2 ans et plus dont les épiphyses ne sont pas soudées.

La solution injectable à reconstituer s’administre par voie sous-cutanée (boîte de 10 flacons de poudre + 10 seringues préremplies de solvant + 10 seringues individuelles à usage unique 23G(pour la reconstitution+ 10 seringues individuelles à usage unique 30G pour l’administration). Son prix hors honoraires de dispensation est de 7 406,41 €, remb. SS à 65 %.

Trois dosages sont disponibles :  0,4 mg (CIP : 34009 302 366 7 3), 0,56 mg (CIP : 34009 302 366 9 7) et 1,2 mg (CIP : 34009 302 367 0 3).

Inscrit sur liste I, Voxzogo est un médicament soumis à prescription hospitalière. Sa prescription initiale et son renouvellement sont réservés aux spécialistes en pédiatrie, en endocrinologie, en rhumatologie ou en génétique médicale.