Onpattro, dans la polyneuropathie amyloïde

INDICATION

Traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (amylose hATTR) chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2.

MODE D’ACTION

Les dépôts amyloïdes tissulaires sont formés par les transthyrétines (TTR) sériques (protéines de transport de la vitamine A) mutantes et de type sauvage présentes principalement dans les hépatocytes. Le patisiran est un petit acide ribonucléique interférent (pARNi) double brin, qui dégrade l’ARNm de la TTR hépatique, diminuant ainsi le taux sérique de TTR. La formulation du principe actif en nanoparticules lipidiques permet le transport du pARNi jusqu’au foie.

POSOLOGIE

• La posologie est fonction du poids corporel du patient.

• Administrer une dose de 300 µg/kg en perfusion intraveineuse 1 fois toutes les 3 semaines. Pour les patients dont le poids corporel est égal ou supérieur à 100 kg, la posologie maximale recommandée est de 30 mg.

• Avant l’administration de la perfusion par un professionnel de santé, Onpattro doit être dilué avec une solution de chlorure de sodium à 0,9 % à l’aide d’une seringue adaptée.

• Une supplémentation en vitamine A à la dose de 2 500 UI par jour doit être commencée en même temps qu’Onpattro pour prévenir un risque de carence responsable d’une éventuelle toxicité oculaire.

• Une prémédication sera instaurée au moins 60 minutes avant la perfusion pour prévenir le risque de réactions liées à la perfusion. Elle consiste à administrer des corticoïdes et des antihistaminiques (H¹ et H²) par voie intraveineuse, ainsi que 500 mg de paracétamol per os.

CONTRE-INDICATION

Hypersensibilité grave (anaphylaxie) à l’un des composants.

GROSSESSE ET ALLAITEMENT

• Il convient de ne pas utiliser Onpattro chez la femme enceinte et une grossesse doit être exclue avant l’instauration du traitement. Les femmes en âge de procréer doivent adopter une méthode contraceptive efficace pendant toute la durée du traitement.

• Interrompre le traitement ou l’allaitement, en prenant en compte le bénéfice du traitement pour la mère et le bénéfice de l’allaitement pour le nourrisson.

EFFETS INDÉSIRABLES

• Des œdèmes périphériques et des réactions liées à la perfusion (notamment des bouffées vasomotrices, des nausées, des douleurs abdominales, des céphalées) sont très fréquemment rapportés lors de l’utilisation d’Onpattro.

• Une bronchite, une sinusite, une rhinite, des vertiges, une dyspnée, une dyspepsie, un érythème cutané, une arthralgie et des spasmes musculaires peuvent souvent être observés.

INTERACTIONS MÉDICAMENTEUSES

Les études cliniques n’ont pas permis de mettre en évidence une interaction entre Onpattro et d’autres médicaments.

SURVEILLANCE PARTICULIÈRE

• Avant l’instauration du traitement, tout symptôme ou signe oculaire causé par une carence en vitamine A (vision nocturne réduite, sécheresse oculaire persistante, etc.) doit être évalué.

• Corriger les taux sériques de vitamine A inférieurs à la normale.

CONSERVATION

• A conserver au réfrigérateur entre + 2 et + 8 °C.

• Onpattro peut être conservé à température ambiante (≤ 25 °C) pendant une période maximale de 14 jours.

• Après reconstitution, la solution doit être utilisée dans un délai de 16 heures au maximum à température ambiante, en prenant en compte la durée de la perfusion.

FICHE TECHNIQUE

Patisiran 2 mg/ml en solution à diluer pour perfusion, opalescente et blanche. Boîte de 1 flacon de 5 ml, 7 503,31 €, remb. SS à 65 %, AMM : 34009 301 584 2 5.

Alnylam : 01 87 65 09 21

Les prix sont mentionnés hors honoraires de dispensation.

DITES-LE AU PATIENT

Après les trois premières perfusions réalisées en milieu hospitalier par un professionnel de santé et bien tolérées, les suivantes peuvent être effectuées à domicile.

En cas d’oubli d’une dose, l’administrer dès que possible. Si la perfusion est réalisée dans les 3 jours suivant l’oubli, poursuivre le plan de prise initial. En revanche, si l’administration a lieu plus de 3 jours après la date prévue, réaliser la prochaine perfusion 3 semaines à compter de la date d’administration.

La perfusion dure environ 80 minutes.

En cas de réaction liée à celle-ci, sa durée sera prolongée.

DÉLIVRANCE

– Liste I

– Médicament à prescription hospitalière

– Prescription initiale et renouvellements réservés aux spécialistes en neurologie

L’AVIS DE LA HAS

– Service médical rendu important

– Amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III)

– Population cible estimée à 500 patients