Nplate Romiplostim

Le laboratoire Amgen commercialise Nplate, un médicament orphelin destiné à traiter une maladie rare : le purpura thrombopénique. Cette pathologie du système immunitaire aboutit à la destruction des plaquettes (thrombopénie) dans le sang et par une inhibition centrale de la production des plaquettes, d’où un risque hémorragique. Habituellement, en phase aiguë de la maladie, le traitement consiste en l’administration de corticoïdes et/ou d’immunoglobulines en intraveineuse voire des transfusions de plaquettes. En phase chronique, le traitement de référence reste la splénectomie.

L’AMM réserve Nplate aux adultes splénectomisés souffrant de purpura thrombopénique auto-immun chronique, réfractaire aux autres traitements (corticoïdes, immunoglobulines). Le médicament peut aussi être administré, toujours en seconde intention, chez des adultes non splénectomisés quand la chirurgie est contre-indiquée. Nplate se présente sous la forme d’une poudre renfermant 250 µg de romiplostim à reconstituer avec 0,72 ml d’eau pour préparation injectable donnant un volume injectable de 0,5 ml. La solution injectable obtenue est concentrée à 250 µg/0,5 ml. Le romiplostim est le premier facteur de croissance plaquettaire. Il s’agit d’une protéine fusionnée avec un peptide-Fc (pepticorps) ; en se fixant sur les mêmes récepteurs que la thrombopoïétine, elle active la cascade de transcription intracellulaire, ce qui stimule la production de plaquettes. A l’officine, la délivrance de Nplate nécessite la présentation d’une ordonnance hospitalière. Sa prescription est restreinte : seuls les spécialistes en hématologie ou en médecine interne peuvent prescrire Nplate (prescription initiale et renouvellements). Le médicament est soumis à une surveillance particulière (contrôle des plaquettes, de la NFS).

Aucune contre-indication absolue

Nplate n’a pas de contre-indication formelle hormis les allergies au principe actif ou aux excipients. Son emploi n’est pas recommandé chez la femme enceinte (toxicité sur la reproduction chez l’animal). L’allaitement est incompatible avec ce traitement. La prudence est requise chez les patients souffrant d’insuffisance rénale ou hépatique (pas d’études spécifiques). Les céphalées sont l’effet indésirable le plus fréquent sous Nplate (plus de 1 patient sur 10). Aucune étude d’interaction n’a été réalisée. Les posologies des médicaments associés au romiplostim peuvent être réduites (corticoïdes, danazol, azathioprine, immunoglobulines).

-La posologie : Nplate s’injecte en sous-cutané une fois par semaine. Le traitement débute à la posologie de 1 µg/kg. Pour calculer la dose de romiplostim, il faut toujours se référer au poids du patient au moment de l’initiation du traitement. Ensuite, pour calculer le volume (en ml) à injecter – qui peut-être très faible – il suffit de multiplier la dose en µg par 1 ml/500 µg. L’utilisation d’une seringue portant des graduations de 0,01 ml est préconisée.

Par la suite, la dose hebdomadaire de romiplostim est progressivement augmentée de 1 µg/kg jusqu’à atteindre un taux de plaquettes supérieur ou égal à 50 x 109/l. Durant cette période, le taux de plaquettes est contrôlé toutes les semaines. Une fois que le taux de plaquettes est stable, le contrôle devient mensuel. La dose de 10 µg/kg est la dose de romiplostim hebdomadaire maximale.

DITES-LE AU PATIENT

-Conserver Nplate au réfrigérateur et à l’abri de la lumière.

-Lors de la reconstitution de la solution injectable, remuer délicatement le flacon par retournement. La solution obtenue doit être limpide et incolore.

-Injecter la solution immédiatement après reconstitution (absence de conservateur). Possibilité de la garder de façon exceptionnelle pendant 24 heures à température ambiante (< 25 °C) ou au réfrigérateur.

REPÈRES

-Service médical rendu important.

-Amélioration du service médical rendu importante (ASMR II).

-Population cible : de l’ordre de 1 800 patients dont 1 100 patients splénectomisés.

FICHE TECHNIQUE

Romiplostim 250 µg pour un flacon de poudre pour solution injectable.

Boîte de 1 flacon, liste I, remb. SS à 65 %, 677,73 Û, AMM : 392 581.0, code ATC : B02BX04.

Prescription hospitalière. Prescription restreinte. Surveillance particulière pendant le traitement.