Livmarli : nouveau médicament orphelin

Disponible depuis 2021 en autorisation temporaire d’utilisation puis, à partir de 2023, en accès précoce, Livmarli est maintenant accessible en officine. Ce médicament est le premier à être approuvé aux Etats-Unis et En Europe pour le traitement, à partir de l’âge de 2 mois, du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille. Il s’agit d’une maladie génétique rare du foie, multisystémique et complexe, qui se caractérise notamment par des anomalies des voies biliaires intra-hépatiques. L’accumulation d’acides biliaires dans le foie a pour conséquences, entre autres, l’apparition d’un prurit cholestatique débilitant.

Livmarli renferme du maraxibat, un inhibiteur sélectif, puissant et irréversible du transporteur iléal des acides biliaires. Il diminue la concentration des acides biliaires dans le sérum. La solution buvable dosée à 9,5 mg/ml (flacon de 30 ml avec 3 seringues pour l’administration orale, liste I, prix hors honoraires de dispensation : 24 576,81 €, remb. SS 30 %, CIP : 34009 302 649 5 9) doit être conservée à une température n’excédant pas 30 °C. Une fois ouvert, le flacon peut être utilisé pendant 130 jours.

Livmarli est un médicament soumis à prescription initiale hospitalière. Sa prescription initiale et son renouvellement sont réservés aux spécialistes en pédiatrie ou en hépato-gastroentérologie.