Firdapse : un médicament orphelin contre un syndrome myasthénique

Le laboratoire britannique Biomarin commercialise des comprimés dosés à 10 mg d’amifampridine sous le nom de Firdapse. Ce médicament orphelin est indiqué chez l’adulte dans le traitement du syndrome myasthénique de Lambert Eaton, une maladie génétique rare. Les comprimés sont sécables et doivent être administrés au cours d’un repas. Le traitement est initié à la dose de 15 mg par jour répartie en trois prises. Cette dose peut par la suite être augmentée progressivement. Firdapse est soumis à prescription hospitalière réservée aux spécialistes en oncologie, en neurologie ou en médecine interne. Il nécessite une surveillance particulière, notamment cardiaque et respiratoire.
Présentation :
Boîte de 100 comprimés sécables, AMM : 347 155.6, prix public : 2190,24 euros, liste I, remb. SS à 100 %.