ZOLGENSMA 2 x 10 000 000 000 000 du vecteur/mL, solution pour perfusion

Date de la dernière mise à jour : 27/02/2025

Date de l'AMM : 18/05/2020

Spécialité Commercialisée - Autorisation active

Ce médicament fait l'objet d'une surveillance renforcée.

Titulaire de l'AMM : NOVARTIS EUROPHARM (IRLANDE)

Composition

ONASEMNOGÈNE ABÉPARVOVEC -2 x 10 000 000 000 000 génomes du vecteur
, administration intraveineuse

Présentation(s)

  • Code CIP : 5507506 ou 3400955075066

2 flacon(s) en verre de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507507 ou 3400955075073

2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 1 flacon(s) de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507508 ou 3400955075080

1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 2 flacon(s) de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507509 ou 3400955075097

3 flacon(s) en verre de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507510 ou 3400955075103

2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 2 flacon(s) de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507511 ou 3400955075110

1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 3 flacon(s) de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507512 ou 3400955075127

4 flacon(s) en verre de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507513 ou 3400955075134

2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 3 flacon(s) de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507514 ou 3400955075141

1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 4 flacon(s) de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507515 ou 3400955075158

5 flacon(s) en verre de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507516 ou 3400955075165

2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 4 flacon(s) de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507517 ou 3400955075172

1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 5 flacon(s) de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507518 ou 3400955075189

6 flacon(s) en verre de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507520 ou 3400955075202

2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 5 flacon(s) de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507521 ou 3400955075219

1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 6 flacon(s) de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507522 ou 3400955075226

7 flacon(s) en verre de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507523 ou 3400955075233

2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 6 flacon(s) de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507524 ou 3400955075240

1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 7 flacon(s) de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507526 ou 3400955075264

8 flacon(s) en verre de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507527 ou 3400955075271

2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 7 flacon(s) de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507528 ou 3400955075288

1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 8 flacon(s) de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507529 ou 3400955075295

9 flacon(s) en verre de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507530 ou 3400955075301

2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 8 flacon(s) de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507532 ou 3400955075325

1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 9 flacon(s) de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507533 ou 3400955075332

10 flacon(s) en verre de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507534 ou 3400955075349

2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 9 flacon(s) de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507535 ou 3400955075356

1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 10 flacon(s) de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507536 ou 3400955075363

11 flacon(s) en verre de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507537 ou 3400955075370

2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 10 flacon(s) de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507538 ou 3400955075387

1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 11 flacon(s) de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507539 ou 3400955075394

12 flacon(s) en verre de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507540 ou 3400955075400

2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 11 flacon(s) de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507541 ou 3400955075417

1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 12 flacon(s) de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507542 ou 3400955075424

13 flacon(s) en verre de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507543 ou 3400955075431

2 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 12 flacon(s) de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507544 ou 3400955075448

1 flacon(s) en verre de 5,5 ml - 13 flacon(s) de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

  • Code CIP : 5507545 ou 3400955075455

14 flacon(s) en verre de 8,3 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 19/05/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

Informations importantes

Information importante du 2021-04-01

Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) : Risque de microangiopathie thrombotique

Information importante du 2023-01-19

Retour d'information sur le PRAC de janvier 2023 (9 - 12 janvier)

Information importante du 2023-03-01

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) : cas d'insuffisance hépatique aiguë d'issue fatale

Conditions de prescription ou délivrance

  • réservé à l'usage HOSPITALIER
  • prescription réservée aux spécialistes et services NEUROLOGIE
  • prescription réservée aux spécialistes et services PEDIATRIE
  • médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement
  • liste I

Service Médical Rendu (SMR)

  • Avis du 10/05/2023

Motif de l'évaluation : Réévaluation SMR et ASMR
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec), solution pour perfusion, est important uniquement dans le traitement des patients atteints d'amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1) :
• chez les patients présymptomatiques et ayant jusqu'à 3 copies du gène SMN2,
• avec un diagnostic clinique de SMA de type 1
• avec un diagnostic clinique de SMA de type 2.

  • Avis du 10/05/2023

Motif de l'évaluation : Réévaluation SMR et ASMR
Valeur du SMR : Insuffisant
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec), solution pour perfusion, est insuffisant dans le traitement des patients atteints d'amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1) avec un diagnostic clinique de SMA de type 3, pour justifier d'une prise en charge par la solidarité nationale aux regard des alternatives disponibles.

  • Avis du 08/09/2021

Motif de l'évaluation : Réévaluation SMR et ASMR
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) reste IMPORTANT dans le traitement des patients atteints d'amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1) avec un diagnostic clinique de SMA de type 1 et 2 ou des patients pré-symptomatiques, ayant jusqu'à 3 copies du gène SMN2.

  • Avis du 16/12/2020

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) est important dans le traitement des patients atteints d'amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1), avec un diagnostic clinique de SMA de type I et II, ou des patients pré-symptomatiques, et ayant jusqu'à 3 copies du gène SMN2.

  • Avis du 16/12/2020

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Insuffisant
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) est insuffisant pour justifier d'une prise en charge par la solidarité nationale dans le traitement des patients atteints d'amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1) avec un diagnostic clinique de SMA de type III.

  • Avis du 10/05/2023

Motif de l'évaluation : Réévaluation SMR et ASMR
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec), solution pour perfusion, est important uniquement dans le traitement des patients atteints d'amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1) :
• chez les patients présymptomatiques et ayant jusqu'à 3 copies du gène SMN2,
• avec un diagnostic clinique de SMA de type 1
• avec un diagnostic clinique de SMA de type 2.

  • Avis du 10/05/2023

Motif de l'évaluation : Réévaluation SMR et ASMR
Valeur du SMR : Insuffisant
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec), solution pour perfusion, est insuffisant dans le traitement des patients atteints d'amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1) avec un diagnostic clinique de SMA de type 3, pour justifier d'une prise en charge par la solidarité nationale aux regard des alternatives disponibles.

  • Avis du 08/09/2021

Motif de l'évaluation : Réévaluation SMR et ASMR
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) reste IMPORTANT dans le traitement des patients atteints d'amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1) avec un diagnostic clinique de SMA de type 1 et 2 ou des patients pré-symptomatiques, ayant jusqu'à 3 copies du gène SMN2.

  • Avis du 16/12/2020

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) est important dans le traitement des patients atteints d'amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1), avec un diagnostic clinique de SMA de type I et II, ou des patients pré-symptomatiques, et ayant jusqu'à 3 copies du gène SMN2.

  • Avis du 16/12/2020

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Insuffisant
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) est insuffisant pour justifier d'une prise en charge par la solidarité nationale dans le traitement des patients atteints d'amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1) avec un diagnostic clinique de SMA de type III.

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

  • Avis du 10/05/2023

Motif de l'évaluation : Réévaluation SMR et ASMR
Valeur du SMR : V
Résumé de l'avis :Patients ayant une SMA de type 2
ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique, excluant SPINRAZA (nusinersen) et EVRYSDI (risdiplam).

  • Avis du 10/05/2023

Motif de l'évaluation : Réévaluation SMR et ASMR
Valeur du SMR : III
Résumé de l'avis :Patients présymptomatiques ayant 3 copies du gène SMN2
La Commission considère que ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique, au même titre que SPINRAZA (nusinersen).

Patients présymptomatiques ayant 1 ou 2 copies du gène SMN2
La Commission considère que ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique, au même titre que SPINRAZA (nusinersen).

Patients ayant une SMA de type 1
La Commission considère que ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique, au même titre que SPINRAZA (nusinersen) et EVRYSDI (risdiplam).

  • Avis du 08/09/2021

Motif de l'évaluation : Réévaluation SMR et ASMR
Valeur du SMR : V
Résumé de l'avis :ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique, excluant SPINRAZA (nusinersen), chez :
• les patients symptomatiques avec un diagnostic de SMA de type 2,
• les patients pré-symptomatiques avec un diagnostic génétique de SMA et 3 copies du gène SMN2.

  • Avis du 08/09/2021

Motif de l'évaluation : Réévaluation SMR et ASMR
Valeur du SMR : III
Résumé de l'avis :ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) conserve une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique, au même titre que SPINRAZA (nusinersen), chez :
• les patients symptomatiques avec un diagnostic de SMA de type 1,
• les patients pré-symptomatiques avec un diagnostic génétique de SMA et 1 à 2 copies du gène SMN2.

  • Avis du 16/12/2020

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : III
Résumé de l'avis :ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III), au même titre que SPINRAZA (nusinersen), dans la stratégie thérapeutique :
• des patients atteints de SMA de type I,
• des patients pré-symptomatiques avec un diagnostic génétique de SMA (mutation bi-allélique du gène SMN1) et 1 à 2 copies du gène SMN2.

  • Avis du 16/12/2020

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : V
Résumé de l'avis :ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique, excluant SPINRAZA (nusinersen) :
• des patients atteints de SMA de type II,
• des patients pré-symptomatiques avec un diagnostic génétique de SMA (mutation bi-allélique du gène SMN1) et 3 copies du gène SMN2.

  • Avis du 10/05/2023

Motif de l'évaluation : Réévaluation SMR et ASMR
Valeur du SMR : V
Résumé de l'avis :Patients ayant une SMA de type 2
ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique, excluant SPINRAZA (nusinersen) et EVRYSDI (risdiplam).

  • Avis du 10/05/2023

Motif de l'évaluation : Réévaluation SMR et ASMR
Valeur du SMR : III
Résumé de l'avis :Patients présymptomatiques ayant 3 copies du gène SMN2
La Commission considère que ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique, au même titre que SPINRAZA (nusinersen).

Patients présymptomatiques ayant 1 ou 2 copies du gène SMN2
La Commission considère que ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique, au même titre que SPINRAZA (nusinersen).

Patients ayant une SMA de type 1
La Commission considère que ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique, au même titre que SPINRAZA (nusinersen) et EVRYSDI (risdiplam).

  • Avis du 08/09/2021

Motif de l'évaluation : Réévaluation SMR et ASMR
Valeur du SMR : V
Résumé de l'avis :ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique, excluant SPINRAZA (nusinersen), chez :
• les patients symptomatiques avec un diagnostic de SMA de type 2,
• les patients pré-symptomatiques avec un diagnostic génétique de SMA et 3 copies du gène SMN2.

  • Avis du 08/09/2021

Motif de l'évaluation : Réévaluation SMR et ASMR
Valeur du SMR : III
Résumé de l'avis :ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) conserve une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique, au même titre que SPINRAZA (nusinersen), chez :
• les patients symptomatiques avec un diagnostic de SMA de type 1,
• les patients pré-symptomatiques avec un diagnostic génétique de SMA et 1 à 2 copies du gène SMN2.

  • Avis du 16/12/2020

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : III
Résumé de l'avis :ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III), au même titre que SPINRAZA (nusinersen), dans la stratégie thérapeutique :
• des patients atteints de SMA de type I,
• des patients pré-symptomatiques avec un diagnostic génétique de SMA (mutation bi-allélique du gène SMN1) et 1 à 2 copies du gène SMN2.

  • Avis du 16/12/2020

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : V
Résumé de l'avis :ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique, excluant SPINRAZA (nusinersen) :
• des patients atteints de SMA de type II,
• des patients pré-symptomatiques avec un diagnostic génétique de SMA (mutation bi-allélique du gène SMN1) et 3 copies du gène SMN2.

Source : Base de données publique des médicaments.

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