WAYLIVRA 285 mg, solution injectable en seringue préremplie

Composition

VOLANÉSORSEN-285 mg, sous forme de VOLANÉSORSEN SODIQUE
solution, administration sous-cutanée

Présentation(s)

• Code CIP : 3018196 ou 3400930181966
  

1 seringue préremplie en verre de 1,5 mL
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 03/09/2019
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 65 %
Prix hors honoraire de dispensation : 10,854,00€
Prix honoraire compris : 10,855,00 € (honoraire de dispensation : 1,02€)

Conditions de prescription ou délivrance

• médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement
• prescription réservée aux spécialistes et services HEPATO/GASTRO-ENTEROLOGIE
• prescription réservée aux spécialistes et services ENDOCRINOLOGIE
• prescription réservée aux spécialistes et services DIABETOLOGIE
• prescription réservée aux spécialistes et services CARDIOLOGIE
• prescription hospitalière
• liste I
• prescription réservée aux médecins compétents en NUTRITION

Service Médical Rendu (SMR)

• Avis du 19/02/2020

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par WAYLIVRA est important chez les patients ayant un syndrome d'hyperchylomicronémie familial génétiquement confirmé, avec un antécédent de pancréatite aigüe pour qui la réponse au régime alimentaire et au traitement visant à réduire les triglycérides a été insuffisante.

• Avis du 19/02/2020

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Insuffisant
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par WAYLIVRA est insuffisant pour justifier d'une prise en charge par la solidarité nationale, chez les patients ayant un syndrome d'hyperchylomicronémie familial génétiquement confirmé, sans antécédent de pancréatite aigüe pour qui la réponse au régime alimentaire et au traitement visant à réduire les triglycérides a été insuffisante.

• Avis du 19/02/2020

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par WAYLIVRA est important chez les patients ayant un syndrome d'hyperchylomicronémie familial génétiquement confirmé, avec un antécédent de pancréatite aigüe pour qui la réponse au régime alimentaire et au traitement visant à réduire les triglycérides a été insuffisante.

• Avis du 19/02/2020

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Insuffisant
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par WAYLIVRA est insuffisant pour justifier d'une prise en charge par la solidarité nationale, chez les patients ayant un syndrome d'hyperchylomicronémie familial génétiquement confirmé, sans antécédent de pancréatite aigüe pour qui la réponse au régime alimentaire et au traitement visant à réduire les triglycérides a été insuffisante.

• Avis du 19/02/2020

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par WAYLIVRA est important chez les patients ayant un syndrome d'hyperchylomicronémie familial génétiquement confirmé, avec un antécédent de pancréatite aigüe pour qui la réponse au régime alimentaire et au traitement visant à réduire les triglycérides a été insuffisante.

• Avis du 19/02/2020

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Insuffisant
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par WAYLIVRA est insuffisant pour justifier d'une prise en charge par la solidarité nationale, chez les patients ayant un syndrome d'hyperchylomicronémie familial génétiquement confirmé, sans antécédent de pancréatite aigüe pour qui la réponse au régime alimentaire et au traitement visant à réduire les triglycérides a été insuffisante.

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

• Avis du 19/02/2020

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : IV
Résumé de l'avis :Compte tenu :
­ de la réalisation d'une étude de phase III, multicentrique, de supériorité, en double aveugle, randomisée versus placebo,
­ de la démonstration de l'efficacité du volanesorsen sur la base de la réduction de 94,1 % du taux de triglycérides à jeun à 3 mois (critère intermédiaire biologique), par rapport au placebo, avec une démonstration de l'efficacité qui persiste à 6 et 12 mois bien que la quantité d'effet soit moins importante au fil du temps,
­ des résultats seulement exploratoires chez un petit nombre de patients avec antécédent de pancréatite aigüe, sur la survenue d'épisodes de pancréatite aigüe, critère plus pertinent,
­ du besoin médical non couvert dans cette maladie rare, et prenant en compte que dans l'histoire naturelle de la maladie, les patients ayant déjà eu des pancréatites sont plus à risque d'avoir à nouveau une pancréatite aiguë,
la Commission considère que WAYLIVRA (volanesorsen) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge actuelle du SHCF.

• Avis du 19/02/2020

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : IV
Résumé de l'avis :Compte tenu :
­ de la réalisation d'une étude de phase III, multicentrique, de supériorité, en double aveugle, randomisée versus placebo,
­ de la démonstration de l'efficacité du volanesorsen sur la base de la réduction de 94,1 % du taux de triglycérides à jeun à 3 mois (critère intermédiaire biologique), par rapport au placebo, avec une démonstration de l'efficacité qui persiste à 6 et 12 mois bien que la quantité d'effet soit moins importante au fil du temps,
­ des résultats seulement exploratoires chez un petit nombre de patients avec antécédent de pancréatite aigüe, sur la survenue d'épisodes de pancréatite aigüe, critère plus pertinent,
­ du besoin médical non couvert dans cette maladie rare, et prenant en compte que dans l'histoire naturelle de la maladie, les patients ayant déjà eu des pancréatites sont plus à risque d'avoir à nouveau une pancréatite aiguë,
la Commission considère que WAYLIVRA (volanesorsen) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge actuelle du SHCF.

• Avis du 19/02/2020

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : IV
Résumé de l'avis :Compte tenu :
­ de la réalisation d'une étude de phase III, multicentrique, de supériorité, en double aveugle, randomisée versus placebo,
­ de la démonstration de l'efficacité du volanesorsen sur la base de la réduction de 94,1 % du taux de triglycérides à jeun à 3 mois (critère intermédiaire biologique), par rapport au placebo, avec une démonstration de l'efficacité qui persiste à 6 et 12 mois bien que la quantité d'effet soit moins importante au fil du temps,
­ des résultats seulement exploratoires chez un petit nombre de patients avec antécédent de pancréatite aigüe, sur la survenue d'épisodes de pancréatite aigüe, critère plus pertinent,
­ du besoin médical non couvert dans cette maladie rare, et prenant en compte que dans l'histoire naturelle de la maladie, les patients ayant déjà eu des pancréatites sont plus à risque d'avoir à nouveau une pancréatite aiguë,
la Commission considère que WAYLIVRA (volanesorsen) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge actuelle du SHCF.