- Accueil ›
- Thérapeutique ›
- Bases de médicaments ›
- MédicInfo - Fiches et répertoire des médicaments ›
- VIMIZIM 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion
VIMIZIM 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion
Date de l'AMM : 28/04/2014
Spécialité Commercialisée - Autorisation active
Ce médicament fait l'objet d'une surveillance renforcée.
Titulaire de l'AMM : BIOMARIN EUROPE (ROYAUME-UNI)
Composition
ÉLOSULFASE ALFA -1 mg, administration intraveineuse
Présentation(s)
- Code CIP : 5867270 ou 3400958672705
1 flacon(s) en verrePrésentation activeDate de déclaration de commercialisation : 28/04/2014Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités
Taux de remboursement : 0%Prix hors honoraire de dispensation : 0€Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)
Conditions de prescription ou délivrance
- réservé à l'usage HOSPITALIER
- liste I
Service Médical Rendu (SMR)
- Avis du 21/06/2023
Motif de l'évaluation : Réévaluation suite à résultats étude post-inscriptValeur du SMR : ImportantRésumé de l'avis :Le service médical rendu par VIMIZIM (elosulfase alpha) reste important dans l'indication de l'AMM.
- Avis du 01/10/2014
Motif de l'évaluation : Inscription (CT)Valeur du SMR : ImportantRésumé de l'avis :Le service médical rendu par VIMIZIM est important dans l'indication de l'AMM.
- Avis du 21/06/2023
Motif de l'évaluation : Réévaluation suite à résultats étude post-inscriptValeur du SMR : ImportantRésumé de l'avis :Le service médical rendu par VIMIZIM (elosulfase alpha) reste important dans l'indication de l'AMM.
- Avis du 01/10/2014
Motif de l'évaluation : Inscription (CT)Valeur du SMR : ImportantRésumé de l'avis :Le service médical rendu par VIMIZIM est important dans l'indication de l'AMM.
- Avis du 21/06/2023
Motif de l'évaluation : Réévaluation suite à résultats étude post-inscriptValeur du SMR : ImportantRésumé de l'avis :Le service médical rendu par VIMIZIM (elosulfase alpha) reste important dans l'indication de l'AMM.
- Avis du 01/10/2014
Motif de l'évaluation : Inscription (CT)Valeur du SMR : ImportantRésumé de l'avis :Le service médical rendu par VIMIZIM est important dans l'indication de l'AMM.
Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)
- Avis du 21/06/2023
Motif de l'évaluation : Réévaluation suite à résultats étude post-inscriptValeur du SMR : IVRésumé de l'avis :Compte tenu :
des données initiales évaluées par la Commission qui avaient montré une efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) uniquement sur le test de marche à 6 minutes dans des études réalisées à court terme (48 semaines), sans bénéfice démontré en termes de manifestations cliniques de la maladie et de pronostic à long terme,
des nouvelles données cliniques avec un recul plus important (120 semaines) mais restant néanmoins limité compte tenu de l'évolution lente de cette maladie,
des limites de ces données portant uniquement sur des patients peu sévèrement atteints car en capacité de marcher, de l'absence d'information sur l'impact de VIMIZIM (elosulfase alpha) sur l'évolution de la taille, critère de jugement cliniquement pertinent dans cette maladie,
de l'analyse des données du registre qui ne permet pas de lever les incertitudes sur l'efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) relevées dans les études cliniques,
de l'absence d'information sur l'impact du traitement par VIMIZIM (elosulfase alpha) sur un éventuel moindre recours à la chirurgie, laquelle est source de complications parfois létales,
de l'absence de résultat exploitable sur l'impact du traitement par VIMIZIM (elosulfase alpha) sur la qualité de vie dans cette maladie à impact notable sur celle-ci,
d'une efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) qui apparait globalement modeste,
de son profil de tolérance qui apparait globalement favorable, malgré la possibilité de survenue de réactions graves à la perfusion,
mais prenant compte :
la gravité de la maladie,
le besoin médical partiellement couvert,
la Commission considère que VIMIZIM (elosulfase alpha) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend uniquement des soins de support à visée symptomatique, sans autre médicament autorisé.
- Avis du 01/10/2014
Motif de l'évaluation : Inscription (CT)Valeur du SMR : IIIRésumé de l'avis :Considérant la gravité de la maladie, les seules alternatives thérapeutiques disponibles palliatives et l'efficacité modeste de l'elosulfase alpha sur le périmètre de marche, démontrée à court terme, la Commission estime que VIMIZIM apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) aux patients ayant un syndrome de Morquio A (mucopolysaccharidose de type IV A).
- Avis du 21/06/2023
Motif de l'évaluation : Réévaluation suite à résultats étude post-inscriptValeur du SMR : IVRésumé de l'avis :Compte tenu :
des données initiales évaluées par la Commission qui avaient montré une efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) uniquement sur le test de marche à 6 minutes dans des études réalisées à court terme (48 semaines), sans bénéfice démontré en termes de manifestations cliniques de la maladie et de pronostic à long terme,
des nouvelles données cliniques avec un recul plus important (120 semaines) mais restant néanmoins limité compte tenu de l'évolution lente de cette maladie,
des limites de ces données portant uniquement sur des patients peu sévèrement atteints car en capacité de marcher, de l'absence d'information sur l'impact de VIMIZIM (elosulfase alpha) sur l'évolution de la taille, critère de jugement cliniquement pertinent dans cette maladie,
de l'analyse des données du registre qui ne permet pas de lever les incertitudes sur l'efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) relevées dans les études cliniques,
de l'absence d'information sur l'impact du traitement par VIMIZIM (elosulfase alpha) sur un éventuel moindre recours à la chirurgie, laquelle est source de complications parfois létales,
de l'absence de résultat exploitable sur l'impact du traitement par VIMIZIM (elosulfase alpha) sur la qualité de vie dans cette maladie à impact notable sur celle-ci,
d'une efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) qui apparait globalement modeste,
de son profil de tolérance qui apparait globalement favorable, malgré la possibilité de survenue de réactions graves à la perfusion,
mais prenant compte :
la gravité de la maladie,
le besoin médical partiellement couvert,
la Commission considère que VIMIZIM (elosulfase alpha) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend uniquement des soins de support à visée symptomatique, sans autre médicament autorisé.
- Avis du 01/10/2014
Motif de l'évaluation : Inscription (CT)Valeur du SMR : IIIRésumé de l'avis :Considérant la gravité de la maladie, les seules alternatives thérapeutiques disponibles palliatives et l'efficacité modeste de l'elosulfase alpha sur le périmètre de marche, démontrée à court terme, la Commission estime que VIMIZIM apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) aux patients ayant un syndrome de Morquio A (mucopolysaccharidose de type IV A).
- Avis du 21/06/2023
Motif de l'évaluation : Réévaluation suite à résultats étude post-inscriptValeur du SMR : IVRésumé de l'avis :Compte tenu :
des données initiales évaluées par la Commission qui avaient montré une efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) uniquement sur le test de marche à 6 minutes dans des études réalisées à court terme (48 semaines), sans bénéfice démontré en termes de manifestations cliniques de la maladie et de pronostic à long terme,
des nouvelles données cliniques avec un recul plus important (120 semaines) mais restant néanmoins limité compte tenu de l'évolution lente de cette maladie,
des limites de ces données portant uniquement sur des patients peu sévèrement atteints car en capacité de marcher, de l'absence d'information sur l'impact de VIMIZIM (elosulfase alpha) sur l'évolution de la taille, critère de jugement cliniquement pertinent dans cette maladie,
de l'analyse des données du registre qui ne permet pas de lever les incertitudes sur l'efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) relevées dans les études cliniques,
de l'absence d'information sur l'impact du traitement par VIMIZIM (elosulfase alpha) sur un éventuel moindre recours à la chirurgie, laquelle est source de complications parfois létales,
de l'absence de résultat exploitable sur l'impact du traitement par VIMIZIM (elosulfase alpha) sur la qualité de vie dans cette maladie à impact notable sur celle-ci,
d'une efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) qui apparait globalement modeste,
de son profil de tolérance qui apparait globalement favorable, malgré la possibilité de survenue de réactions graves à la perfusion,
mais prenant compte :
la gravité de la maladie,
le besoin médical partiellement couvert,
la Commission considère que VIMIZIM (elosulfase alpha) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend uniquement des soins de support à visée symptomatique, sans autre médicament autorisé.
- Avis du 01/10/2014
Motif de l'évaluation : Inscription (CT)Valeur du SMR : IIIRésumé de l'avis :Considérant la gravité de la maladie, les seules alternatives thérapeutiques disponibles palliatives et l'efficacité modeste de l'elosulfase alpha sur le périmètre de marche, démontrée à court terme, la Commission estime que VIMIZIM apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) aux patients ayant un syndrome de Morquio A (mucopolysaccharidose de type IV A).
Source : Base de données publique des médicaments.