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- SKYCLARYS 50 mg, gélule
SKYCLARYS 50 mg, gélule
Date de l'AMM : 09/02/2024
Spécialité Commercialisée - Autorisation active
Ce médicament fait l'objet d'une surveillance renforcée.
Titulaire de l'AMM : BIOGEN NETHERLANDS (PAYS-BAS)
Composition
OMAVÉLOXOLONE-50 mg, administration orale
Présentation(s)
- Code CIP : 3028510 ou 3400930285107
1 flacon(s) polyéthylène haute densité (PEHD) avec fermeture de sécurité enfant de 90 gélule(s)Présentation activeDate de déclaration de commercialisation : 01/10/2024Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités
Taux de remboursement : 0%Prix hors honoraire de dispensation : 0€Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)
Conditions de prescription ou délivrance
- prescription réservée aux spécialistes et services NEUROLOGIE
- médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement
- prescription initiale hospitalière annuelle
- liste I
- prescription réservée aux spécialistes et services NEUROPEDIATRIE
- prescription réservée aux spécialistes et services GENETIQUE MEDICALE
Service Médical Rendu (SMR)
- Avis du 11/09/2024
Motif de l'évaluation : Inscription (CT)Valeur du SMR : ModéréRésumé de l'avis :Le service médical rendu par SKYCLARYS 50 mg (omavéloxolone), gélule est modéré dans l'indication de l'AMM.
- Avis du 11/09/2024
Motif de l'évaluation : Inscription (CT)Valeur du SMR : ModéréRésumé de l'avis :Le service médical rendu par SKYCLARYS 50 mg (omavéloxolone), gélule est modéré dans l'indication de l'AMM.
- Avis du 11/09/2024
Motif de l'évaluation : Inscription (CT)Valeur du SMR : ModéréRésumé de l'avis :Le service médical rendu par SKYCLARYS 50 mg (omavéloxolone), gélule est modéré dans l'indication de l'AMM.
Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)
- Avis du 11/09/2024
Motif de l'évaluation : Inscription (CT)Valeur du SMR : VRésumé de l'avis :Compte tenu :
des réserves sur la pertinence clinique de l'effet observé versus placebo sur le score d'évaluation neurologique mFARS chez les patients sans déformation « pieds creux » de l'étude MOXIe partie 2 (-2,4 points, IC95% [-4,31 . -0,50]) et de l'absence de mise en évidence de différence versus placebo sur les critères d'évaluation secondaires hiérarchisés,
des incertitudes sur la transposabilité des résultats à l'ensemble des patients ayant une ataxie de Friedreich, notamment aux patients ayant une cardiomyopathie avancée, un diabète non contrôlé ou une forme évoluée de la maladie,
des réserves émises sur le niveau de preuve et l'interprétation des résultats issus des données de comparaison indirecte,
de la fréquence des effets indésirables rapportés et la mise en évidence de risques de lésion hépatique et d'insuffisance cardiaque congestive,
et malgré un besoin médical majeur de disposer de médicaments efficaces et bien tolérés chez ces patients,
la Commission considère que SKYCLARYS 50 mg (omavéloxolone), gélule n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique de l'ataxie de Friedreich.
- Avis du 11/09/2024
Motif de l'évaluation : Inscription (CT)Valeur du SMR : VRésumé de l'avis :Compte tenu :
des réserves sur la pertinence clinique de l'effet observé versus placebo sur le score d'évaluation neurologique mFARS chez les patients sans déformation « pieds creux » de l'étude MOXIe partie 2 (-2,4 points, IC95% [-4,31 . -0,50]) et de l'absence de mise en évidence de différence versus placebo sur les critères d'évaluation secondaires hiérarchisés,
des incertitudes sur la transposabilité des résultats à l'ensemble des patients ayant une ataxie de Friedreich, notamment aux patients ayant une cardiomyopathie avancée, un diabète non contrôlé ou une forme évoluée de la maladie,
des réserves émises sur le niveau de preuve et l'interprétation des résultats issus des données de comparaison indirecte,
de la fréquence des effets indésirables rapportés et la mise en évidence de risques de lésion hépatique et d'insuffisance cardiaque congestive,
et malgré un besoin médical majeur de disposer de médicaments efficaces et bien tolérés chez ces patients,
la Commission considère que SKYCLARYS 50 mg (omavéloxolone), gélule n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique de l'ataxie de Friedreich.
- Avis du 11/09/2024
Motif de l'évaluation : Inscription (CT)Valeur du SMR : VRésumé de l'avis :Compte tenu :
des réserves sur la pertinence clinique de l'effet observé versus placebo sur le score d'évaluation neurologique mFARS chez les patients sans déformation « pieds creux » de l'étude MOXIe partie 2 (-2,4 points, IC95% [-4,31 . -0,50]) et de l'absence de mise en évidence de différence versus placebo sur les critères d'évaluation secondaires hiérarchisés,
des incertitudes sur la transposabilité des résultats à l'ensemble des patients ayant une ataxie de Friedreich, notamment aux patients ayant une cardiomyopathie avancée, un diabète non contrôlé ou une forme évoluée de la maladie,
des réserves émises sur le niveau de preuve et l'interprétation des résultats issus des données de comparaison indirecte,
de la fréquence des effets indésirables rapportés et la mise en évidence de risques de lésion hépatique et d'insuffisance cardiaque congestive,
et malgré un besoin médical majeur de disposer de médicaments efficaces et bien tolérés chez ces patients,
la Commission considère que SKYCLARYS 50 mg (omavéloxolone), gélule n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique de l'ataxie de Friedreich.
Source : Base de données publique des médicaments.