RAVICTI 1,1 g/ml, liquide oral

Composition

PHÉNYLBUTYRATE DE GLYCÉROL-1,1 g
, administration gastro-entérale;orale

Présentation(s)

• Code CIP : 3009566 ou 3400930095669
  

1 flacon(s) en verre avec fermeture de sécurité enfant de 25 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 06/05/2019
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

Conditions de prescription ou délivrance

• prescription hospitalière
• liste I

Service Médical Rendu (SMR)

• Avis du 17/07/2019

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par RAVICTI est important dans l'extension d'indication de l'AMM.

• Avis du 16/05/2018

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :le service médical rendu par RAVICTI est important dans l'indication de l'AMM.

• Avis du 17/07/2019

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par RAVICTI est important dans l'extension d'indication de l'AMM.

• Avis du 16/05/2018

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :le service médical rendu par RAVICTI est important dans l'indication de l'AMM.

• Avis du 17/07/2019

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par RAVICTI est important dans l'extension d'indication de l'AMM.

• Avis du 16/05/2018

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :le service médical rendu par RAVICTI est important dans l'indication de l'AMM.

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

• Avis du 17/07/2019

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : V
Résumé de l'avis :Compte tenu :
• des données descriptives de l'étude réalisée chez l'enfant âgé de 0 à 2 ans
• des études comparatives mettant en évidence la non-infériorité de RAVICTI versus AMMONAPS (phénylbutyrate de sodium) en termes de contrôle de la concentration plasmatique en ammoniaque chez l'enfant âgé de plus de 2 mois et l'adulte,
• de son profil de tolérance chez l'enfant de 0 à 2 mois,
• du besoin médical dans cette maladie rare et grave,
la Commission considère que RAVICTI n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à AMMONAPS comme traitement adjuvant, pour la prise en charge au long cours de patients âgés de 0 à 2 mois ayant un trouble du cycle de l'urée (urea cycle disorders, UCDs), impliquant un déficit en carbamyl-phosphate synthase I (CPS), ornithine carbamoyltransférase (OTC), argininosuccinate synthétase (ASS), argininosuccinate lyase (ASL), arginase I (ARG) ou en ornithine translocase (syndrome de l'hyperornithinémie-hyperammoniémie-homocitrullinurie, HHH) qui ne peuvent pas être pris en charge uniquement par un régime alimentaire hypoprotéique et/ou par une supplémentation en acides aminés.

• Avis du 16/05/2018

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : V
Résumé de l'avis :la Commission considère que RAVICTI n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à AMMONAPS comme traitement adjuvant, pour la prise en charge au long cours de patients adultes et pédiatriques, âgés de 2 mois et plus, atteints de troubles du cycle de l'urée (urea cycle disorders, UCD), impliquant des déficits en carbamyl-phosphate synthase I (CPS), ornithine carbamoyltransférase (OTC), argininosuccinate synthétase (ASS), argininosuccinate lyase (ASL), arginase I (ARG) et un déficit en ornithine translocase, syndrome de l'hyperornithinémie- hyperammoniémie-homocitrullinurie (HHH) qui ne peuvent pas être pris en charge uniquement par un régime alimentaire hypoprotéique et/ou par une supplémentation en acides aminés.

• Avis du 17/07/2019

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : V
Résumé de l'avis :Compte tenu :
• des données descriptives de l'étude réalisée chez l'enfant âgé de 0 à 2 ans
• des études comparatives mettant en évidence la non-infériorité de RAVICTI versus AMMONAPS (phénylbutyrate de sodium) en termes de contrôle de la concentration plasmatique en ammoniaque chez l'enfant âgé de plus de 2 mois et l'adulte,
• de son profil de tolérance chez l'enfant de 0 à 2 mois,
• du besoin médical dans cette maladie rare et grave,
la Commission considère que RAVICTI n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à AMMONAPS comme traitement adjuvant, pour la prise en charge au long cours de patients âgés de 0 à 2 mois ayant un trouble du cycle de l'urée (urea cycle disorders, UCDs), impliquant un déficit en carbamyl-phosphate synthase I (CPS), ornithine carbamoyltransférase (OTC), argininosuccinate synthétase (ASS), argininosuccinate lyase (ASL), arginase I (ARG) ou en ornithine translocase (syndrome de l'hyperornithinémie-hyperammoniémie-homocitrullinurie, HHH) qui ne peuvent pas être pris en charge uniquement par un régime alimentaire hypoprotéique et/ou par une supplémentation en acides aminés.

• Avis du 16/05/2018

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : V
Résumé de l'avis :la Commission considère que RAVICTI n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à AMMONAPS comme traitement adjuvant, pour la prise en charge au long cours de patients adultes et pédiatriques, âgés de 2 mois et plus, atteints de troubles du cycle de l'urée (urea cycle disorders, UCD), impliquant des déficits en carbamyl-phosphate synthase I (CPS), ornithine carbamoyltransférase (OTC), argininosuccinate synthétase (ASS), argininosuccinate lyase (ASL), arginase I (ARG) et un déficit en ornithine translocase, syndrome de l'hyperornithinémie- hyperammoniémie-homocitrullinurie (HHH) qui ne peuvent pas être pris en charge uniquement par un régime alimentaire hypoprotéique et/ou par une supplémentation en acides aminés.

• Avis du 17/07/2019

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : V
Résumé de l'avis :Compte tenu :
• des données descriptives de l'étude réalisée chez l'enfant âgé de 0 à 2 ans
• des études comparatives mettant en évidence la non-infériorité de RAVICTI versus AMMONAPS (phénylbutyrate de sodium) en termes de contrôle de la concentration plasmatique en ammoniaque chez l'enfant âgé de plus de 2 mois et l'adulte,
• de son profil de tolérance chez l'enfant de 0 à 2 mois,
• du besoin médical dans cette maladie rare et grave,
la Commission considère que RAVICTI n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à AMMONAPS comme traitement adjuvant, pour la prise en charge au long cours de patients âgés de 0 à 2 mois ayant un trouble du cycle de l'urée (urea cycle disorders, UCDs), impliquant un déficit en carbamyl-phosphate synthase I (CPS), ornithine carbamoyltransférase (OTC), argininosuccinate synthétase (ASS), argininosuccinate lyase (ASL), arginase I (ARG) ou en ornithine translocase (syndrome de l'hyperornithinémie-hyperammoniémie-homocitrullinurie, HHH) qui ne peuvent pas être pris en charge uniquement par un régime alimentaire hypoprotéique et/ou par une supplémentation en acides aminés.

• Avis du 16/05/2018

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : V
Résumé de l'avis :la Commission considère que RAVICTI n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à AMMONAPS comme traitement adjuvant, pour la prise en charge au long cours de patients adultes et pédiatriques, âgés de 2 mois et plus, atteints de troubles du cycle de l'urée (urea cycle disorders, UCD), impliquant des déficits en carbamyl-phosphate synthase I (CPS), ornithine carbamoyltransférase (OTC), argininosuccinate synthétase (ASS), argininosuccinate lyase (ASL), arginase I (ARG) et un déficit en ornithine translocase, syndrome de l'hyperornithinémie- hyperammoniémie-homocitrullinurie (HHH) qui ne peuvent pas être pris en charge uniquement par un régime alimentaire hypoprotéique et/ou par une supplémentation en acides aminés.