ABECMA 260 - 500 x 1 000 000 cellules, dispersion pour perfusion

Composition

IDÉCABTAGÈNE VICLEUCEL -260 - 500 x 1 000 000 cellules dans une ou plusieurs poches
, administration intraveineuse

Présentation(s)

• Code CIP : 5508498 ou 3400955084983
  

1 ou plusieurs poches EVA : éthylène vinyl acétate copolymère - Spécifique au patient, jusqu'à 100 mL,
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 04/01/2022
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

Informations importantes

Information importante du 2024-01-24

Retour d'information sur le PRAC de janvier 2024 (8 ? 11 janvier)

Information importante du 2024-06-26

Retour d'information sur le PRAC de juin 2024 (10 - 13 juin)

Information importante du 2024-07-29

Abecma, Breyanzi, Carvykti, Kymriah, Tecartus et Yescarta (thérapies cellulaires CAR-T dirigées contre les antigènes CD19 ou BCMA) : Risque de tumeur maligne secondaire issue de lymphocytes T

Conditions de prescription ou délivrance

• réservé à l'usage HOSPITALIER
• médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement
• prescription réservée aux spécialistes et services HEMATOLOGIE
• liste I
• prescription réservée aux médecins compétents en maladie du sang

Service Médical Rendu (SMR)

• Avis du 17/07/2024

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par ABECMA (idecabtagene vicleucel) est important dans l'indication de l'AMM.

• Avis du 21/06/2023

Motif de l'évaluation : Réévaluation ASMR
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par ABECMA (idecabtagene vicleucel), reste important dans l'indication de l'AMM.

• Avis du 15/12/2021

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par ABECMA (idecabtagene vicleucel) est important dans l'indication de l'AMM.

• Avis du 17/07/2024

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par ABECMA (idecabtagene vicleucel) est important dans l'indication de l'AMM.

• Avis du 21/06/2023

Motif de l'évaluation : Réévaluation ASMR
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par ABECMA (idecabtagene vicleucel), reste important dans l'indication de l'AMM.

• Avis du 15/12/2021

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par ABECMA (idecabtagene vicleucel) est important dans l'indication de l'AMM.

• Avis du 17/07/2024

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par ABECMA (idecabtagene vicleucel) est important dans l'indication de l'AMM.

• Avis du 21/06/2023

Motif de l'évaluation : Réévaluation ASMR
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par ABECMA (idecabtagene vicleucel), reste important dans l'indication de l'AMM.

• Avis du 15/12/2021

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par ABECMA (idecabtagene vicleucel) est important dans l'indication de l'AMM.

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

• Avis du 17/07/2024

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : IV
Résumé de l'avis :Compte-tenu :
• de la démonstration dans une étude de phase 3, randomisée, en ouvert, de la supériorité d'ABECMA (idecabtagene vicleucel) par rapport à un traitement au choix de l'investigateur, parmi 5 protocoles différents, en termes de :
• survie sans progression évaluée par un comité de relecture indépendant selon les critères IMWG : HR=0,49 [IC95% : 0,38-0,65], avec une médiane de 13,3 mois (min-max : 11,8-16,1) dans le groupe ABECMA (idecabtagene vicleucel), et de 4,4 mois (min-max : 3,4-5,9) dans le groupe traitement au choix de l'investigateur, soit une estimation ponctuelle de la différence absolue de 8,9 mois .
• taux de réponse globale évalué par un comité de relecture indépendant selon les critères IMWG : OR=3,5 [IC95% : 2,1-5,9] .
et malgré :
• la réalisation en ouvert de l'étude, ayant entraîné des biais d'évaluation possible, et notamment l'évaluation des décisions de traitement .
• le fait que les patients du groupe traitement au choix de l'investigateur pouvaient recevoir un traitement reçu antérieurement (sauf le dernier traitement reçu) .
• l'absence de pertinence clinique du taux de réponse globale dans ce contexte, compte tenu notamment de l'absence de démonstration de sa transposabilité sur la durée de survie globale ou l'amélioration de la qualité de vie .
• l'absence de démonstration, en l'état actuel du dossier, d'un impact sur la survie globale, dans une maladie au stade avancé au pronostic défavorable .
• l'absence de conclusion formelle pouvant être tirée des résultats de qualité de vie .
• du profil de tolérance, marqué notamment par une toxicité significative .

la Commission considère qu'ABECMA (idecabtagene vicleucel) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (cf. 5 .2).

• Avis du 21/06/2023

Motif de l'évaluation : Réévaluation ASMR
Valeur du SMR : IV
Résumé de l'avis :Compte-tenu :
• de la démonstration dans une étude de phase 3, randomisée, en ouvert, de la supériorité d'ABECMA (idecabtagene vicleucel) par rapport au traitement au choix de l'investigateur (parmi 5 protocoles différents), en termes de :
• survie sans progression évaluée par un comité indépendant selon les critères IMWG : HR=0,49 [IC95% : 0,38-0,65] .
• taux de réponse globale évalué par un comité indépendant selon les critères IMWG : OR=3,5 [IC95% : 2,3-5,5] .
• des analyses en sous-groupes, réalisées chez les patients ayant reçu 3 ou 4 traitements antérieurs, correspondant, en partie, à la population de l'AMM actuelle, ayant suggéré des résultats similaires, notamment en termes de survie sans progression : HR=0,49 [IC95% : 0,36-0,67], médiane de 11,9 mois (min-max : 9,2-14,1) dans le groupe ABECMA (idecabtagene vicleucel), et de 4,2 mois (min-max : 3,1-5,9) dans le groupe traitement au choix de l'investigateur, soit une estimation ponctuelle de la différence absolue de 7,7 mois .
et malgré :
• le caractère exploratoire de cette analyse en sous-groupe .
• la réalisation en ouvert de l'étude .
• les limites du groupe contrôle, puisque les patients pouvaient déjà avoir reçu auparavant le traitement .
• l'absence de démonstration d'un impact sur la survie globale, en l'état actuel des données .
• l'absence de conclusion formelle pouvant être tirée des résultats de qualité de vie .
• l'absence de données chez les patients ayant reçu plus de 4 traitements antérieurs, faisant pourtant partie du libellé de l'AMM .
• le profil de tolérance, marqué par une toxicité significative .
la Commission considère qu'en l'état actuel du dossier, ABECMA (idecabtagene vicleucel) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle, excluant CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel) et les anticorps bispéci-fiques (teclistamab et elranatanab).

• Avis du 15/12/2021

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : V
Résumé de l'avis :Compte tenu :

des données d'efficacité issues d'une étude de phase 2 non comparative, avec un taux de réponse globale de 67% [IC95% : 59-75] et un taux de réponse complète de 29% [IC95% : 21-36] en population ITT, dans une situation clinique engageant le pronostic vital,

des incertitudes concernant la pertinence clinique du critère de jugement principal retenu (taux de réponse globale) et sa transposabilité sur la durée de survie globale ou l'amélioration de la qualité de vie,

des incertitudes sur la quantité d'effet propre de ce traitement, considérant les faiblesses méthodologiques des comparaisons indirectes, dans un contexte où une comparaison formalisée a priori, avec une méthodologie robuste, à une cohorte historique de patients aurait été envisageable,

du profil de tolérance marqué par une toxicité significative à court et moyen terme,

des incertitudes sur l'efficacité clinique et la tolérance à plus long terme,

de l'existence d'alternatives à partir de la 4ème ligne bien que considérées comme des développements concomitants,

et malgré l'intérêt de disposer d'un médicament ayant été évalué après échec d'un traitement antérieur incluant un agent immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome et un anticorps anti CD38,

la Commission de la Transparence considère qu'en l'état actuel des données, et dans l'attente notamment des résultats de l'étude de phase III randomisée KarMMa-3, ABECMA (idecabtagene vicleucel) n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge chez les patients adultes atteints d'un myélome multiple en rechute et réfractaire ayant reçu au moins trois traitements antérieurs, incluant un agent immunomodulateur, un inhibiteur de protéasome et un anticorps anti CD38, et dont la maladie a progressé pendant le dernier traitement.

• Avis du 17/07/2024

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : IV
Résumé de l'avis :Compte-tenu :
• de la démonstration dans une étude de phase 3, randomisée, en ouvert, de la supériorité d'ABECMA (idecabtagene vicleucel) par rapport à un traitement au choix de l'investigateur, parmi 5 protocoles différents, en termes de :
• survie sans progression évaluée par un comité de relecture indépendant selon les critères IMWG : HR=0,49 [IC95% : 0,38-0,65], avec une médiane de 13,3 mois (min-max : 11,8-16,1) dans le groupe ABECMA (idecabtagene vicleucel), et de 4,4 mois (min-max : 3,4-5,9) dans le groupe traitement au choix de l'investigateur, soit une estimation ponctuelle de la différence absolue de 8,9 mois .
• taux de réponse globale évalué par un comité de relecture indépendant selon les critères IMWG : OR=3,5 [IC95% : 2,1-5,9] .
et malgré :
• la réalisation en ouvert de l'étude, ayant entraîné des biais d'évaluation possible, et notamment l'évaluation des décisions de traitement .
• le fait que les patients du groupe traitement au choix de l'investigateur pouvaient recevoir un traitement reçu antérieurement (sauf le dernier traitement reçu) .
• l'absence de pertinence clinique du taux de réponse globale dans ce contexte, compte tenu notamment de l'absence de démonstration de sa transposabilité sur la durée de survie globale ou l'amélioration de la qualité de vie .
• l'absence de démonstration, en l'état actuel du dossier, d'un impact sur la survie globale, dans une maladie au stade avancé au pronostic défavorable .
• l'absence de conclusion formelle pouvant être tirée des résultats de qualité de vie .
• du profil de tolérance, marqué notamment par une toxicité significative .

la Commission considère qu'ABECMA (idecabtagene vicleucel) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (cf. 5 .2).

• Avis du 21/06/2023

Motif de l'évaluation : Réévaluation ASMR
Valeur du SMR : IV
Résumé de l'avis :Compte-tenu :
• de la démonstration dans une étude de phase 3, randomisée, en ouvert, de la supériorité d'ABECMA (idecabtagene vicleucel) par rapport au traitement au choix de l'investigateur (parmi 5 protocoles différents), en termes de :
• survie sans progression évaluée par un comité indépendant selon les critères IMWG : HR=0,49 [IC95% : 0,38-0,65] .
• taux de réponse globale évalué par un comité indépendant selon les critères IMWG : OR=3,5 [IC95% : 2,3-5,5] .
• des analyses en sous-groupes, réalisées chez les patients ayant reçu 3 ou 4 traitements antérieurs, correspondant, en partie, à la population de l'AMM actuelle, ayant suggéré des résultats similaires, notamment en termes de survie sans progression : HR=0,49 [IC95% : 0,36-0,67], médiane de 11,9 mois (min-max : 9,2-14,1) dans le groupe ABECMA (idecabtagene vicleucel), et de 4,2 mois (min-max : 3,1-5,9) dans le groupe traitement au choix de l'investigateur, soit une estimation ponctuelle de la différence absolue de 7,7 mois .
et malgré :
• le caractère exploratoire de cette analyse en sous-groupe .
• la réalisation en ouvert de l'étude .
• les limites du groupe contrôle, puisque les patients pouvaient déjà avoir reçu auparavant le traitement .
• l'absence de démonstration d'un impact sur la survie globale, en l'état actuel des données .
• l'absence de conclusion formelle pouvant être tirée des résultats de qualité de vie .
• l'absence de données chez les patients ayant reçu plus de 4 traitements antérieurs, faisant pourtant partie du libellé de l'AMM .
• le profil de tolérance, marqué par une toxicité significative .
la Commission considère qu'en l'état actuel du dossier, ABECMA (idecabtagene vicleucel) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle, excluant CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel) et les anticorps bispéci-fiques (teclistamab et elranatanab).

• Avis du 15/12/2021

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : V
Résumé de l'avis :Compte tenu :

des données d'efficacité issues d'une étude de phase 2 non comparative, avec un taux de réponse globale de 67% [IC95% : 59-75] et un taux de réponse complète de 29% [IC95% : 21-36] en population ITT, dans une situation clinique engageant le pronostic vital,

des incertitudes concernant la pertinence clinique du critère de jugement principal retenu (taux de réponse globale) et sa transposabilité sur la durée de survie globale ou l'amélioration de la qualité de vie,

des incertitudes sur la quantité d'effet propre de ce traitement, considérant les faiblesses méthodologiques des comparaisons indirectes, dans un contexte où une comparaison formalisée a priori, avec une méthodologie robuste, à une cohorte historique de patients aurait été envisageable,

du profil de tolérance marqué par une toxicité significative à court et moyen terme,

des incertitudes sur l'efficacité clinique et la tolérance à plus long terme,

de l'existence d'alternatives à partir de la 4ème ligne bien que considérées comme des développements concomitants,

et malgré l'intérêt de disposer d'un médicament ayant été évalué après échec d'un traitement antérieur incluant un agent immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome et un anticorps anti CD38,

la Commission de la Transparence considère qu'en l'état actuel des données, et dans l'attente notamment des résultats de l'étude de phase III randomisée KarMMa-3, ABECMA (idecabtagene vicleucel) n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge chez les patients adultes atteints d'un myélome multiple en rechute et réfractaire ayant reçu au moins trois traitements antérieurs, incluant un agent immunomodulateur, un inhibiteur de protéasome et un anticorps anti CD38, et dont la maladie a progressé pendant le dernier traitement.

• Avis du 17/07/2024

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : IV
Résumé de l'avis :Compte-tenu :
• de la démonstration dans une étude de phase 3, randomisée, en ouvert, de la supériorité d'ABECMA (idecabtagene vicleucel) par rapport à un traitement au choix de l'investigateur, parmi 5 protocoles différents, en termes de :
• survie sans progression évaluée par un comité de relecture indépendant selon les critères IMWG : HR=0,49 [IC95% : 0,38-0,65], avec une médiane de 13,3 mois (min-max : 11,8-16,1) dans le groupe ABECMA (idecabtagene vicleucel), et de 4,4 mois (min-max : 3,4-5,9) dans le groupe traitement au choix de l'investigateur, soit une estimation ponctuelle de la différence absolue de 8,9 mois .
• taux de réponse globale évalué par un comité de relecture indépendant selon les critères IMWG : OR=3,5 [IC95% : 2,1-5,9] .
et malgré :
• la réalisation en ouvert de l'étude, ayant entraîné des biais d'évaluation possible, et notamment l'évaluation des décisions de traitement .
• le fait que les patients du groupe traitement au choix de l'investigateur pouvaient recevoir un traitement reçu antérieurement (sauf le dernier traitement reçu) .
• l'absence de pertinence clinique du taux de réponse globale dans ce contexte, compte tenu notamment de l'absence de démonstration de sa transposabilité sur la durée de survie globale ou l'amélioration de la qualité de vie .
• l'absence de démonstration, en l'état actuel du dossier, d'un impact sur la survie globale, dans une maladie au stade avancé au pronostic défavorable .
• l'absence de conclusion formelle pouvant être tirée des résultats de qualité de vie .
• du profil de tolérance, marqué notamment par une toxicité significative .

la Commission considère qu'ABECMA (idecabtagene vicleucel) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (cf. 5 .2).

• Avis du 21/06/2023

Motif de l'évaluation : Réévaluation ASMR
Valeur du SMR : IV
Résumé de l'avis :Compte-tenu :
• de la démonstration dans une étude de phase 3, randomisée, en ouvert, de la supériorité d'ABECMA (idecabtagene vicleucel) par rapport au traitement au choix de l'investigateur (parmi 5 protocoles différents), en termes de :
• survie sans progression évaluée par un comité indépendant selon les critères IMWG : HR=0,49 [IC95% : 0,38-0,65] .
• taux de réponse globale évalué par un comité indépendant selon les critères IMWG : OR=3,5 [IC95% : 2,3-5,5] .
• des analyses en sous-groupes, réalisées chez les patients ayant reçu 3 ou 4 traitements antérieurs, correspondant, en partie, à la population de l'AMM actuelle, ayant suggéré des résultats similaires, notamment en termes de survie sans progression : HR=0,49 [IC95% : 0,36-0,67], médiane de 11,9 mois (min-max : 9,2-14,1) dans le groupe ABECMA (idecabtagene vicleucel), et de 4,2 mois (min-max : 3,1-5,9) dans le groupe traitement au choix de l'investigateur, soit une estimation ponctuelle de la différence absolue de 7,7 mois .
et malgré :
• le caractère exploratoire de cette analyse en sous-groupe .
• la réalisation en ouvert de l'étude .
• les limites du groupe contrôle, puisque les patients pouvaient déjà avoir reçu auparavant le traitement .
• l'absence de démonstration d'un impact sur la survie globale, en l'état actuel des données .
• l'absence de conclusion formelle pouvant être tirée des résultats de qualité de vie .
• l'absence de données chez les patients ayant reçu plus de 4 traitements antérieurs, faisant pourtant partie du libellé de l'AMM .
• le profil de tolérance, marqué par une toxicité significative .
la Commission considère qu'en l'état actuel du dossier, ABECMA (idecabtagene vicleucel) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle, excluant CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel) et les anticorps bispéci-fiques (teclistamab et elranatanab).

• Avis du 15/12/2021

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : V
Résumé de l'avis :Compte tenu :

des données d'efficacité issues d'une étude de phase 2 non comparative, avec un taux de réponse globale de 67% [IC95% : 59-75] et un taux de réponse complète de 29% [IC95% : 21-36] en population ITT, dans une situation clinique engageant le pronostic vital,

des incertitudes concernant la pertinence clinique du critère de jugement principal retenu (taux de réponse globale) et sa transposabilité sur la durée de survie globale ou l'amélioration de la qualité de vie,

des incertitudes sur la quantité d'effet propre de ce traitement, considérant les faiblesses méthodologiques des comparaisons indirectes, dans un contexte où une comparaison formalisée a priori, avec une méthodologie robuste, à une cohorte historique de patients aurait été envisageable,

du profil de tolérance marqué par une toxicité significative à court et moyen terme,

des incertitudes sur l'efficacité clinique et la tolérance à plus long terme,

de l'existence d'alternatives à partir de la 4ème ligne bien que considérées comme des développements concomitants,

et malgré l'intérêt de disposer d'un médicament ayant été évalué après échec d'un traitement antérieur incluant un agent immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome et un anticorps anti CD38,

la Commission de la Transparence considère qu'en l'état actuel des données, et dans l'attente notamment des résultats de l'étude de phase III randomisée KarMMa-3, ABECMA (idecabtagene vicleucel) n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge chez les patients adultes atteints d'un myélome multiple en rechute et réfractaire ayant reçu au moins trois traitements antérieurs, incluant un agent immunomodulateur, un inhibiteur de protéasome et un anticorps anti CD38, et dont la maladie a progressé pendant le dernier traitement.