AAC

De quoi s’agit-il ?

Entrée en vigueur le 1^er juillet 2021 en même temps que l’autorisation d’accès précoce (AAP), l’autorisation d’accès compassionnel (AAC) est le nouveau dispositif mis en place par les pouvoirs publics pour permettre, à titre dérogatoire, d’utiliser des médicaments sans autorisation de mise sur le marché (AMM) en France pour traiter des pathologies graves ou rares lorsqu’il n’existe pas de traitement approprié, que le patient ne peut pas être inclus dans un essai clinique et que la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée. L’AAC concerne des médicaments pour lesquels les industriels n’envisagent pas de démarche en vue d’obtenir une AMM alors qu’ils répondent à un besoin thérapeutique.

Comment est-elle attribuée ?

• L’AAC remplace l’autorisation temporaire d’utilisation nominative (ATUn). Sur le fond, le nouveau dispositif diffère peu du précédent. La demande d’autorisation est toujours faite auprès de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) à l’initiative d’un prescripteur hospitalier pour un patient nommément désigné. La mise en place du nouveau dispositif a cependant permis l’évolution des systèmes de demande d’autorisation via la plateforme e-Saturne et, par là même, une sécurisation de l’accès aux médicaments. L’application, disponible 24 h/24 et 7 j/7, permet une dématérialisation complète de la saisie des demandes d’AAC par les professionnels (médecins, pharmaciens d’établissements de santé ou internes en médecine) et une simplification des échanges entre les différents acteurs concernés (prescripteur, pharmacien, ANSM).

• Après évaluation des données mises à disposition par le laboratoire sollicité (données provenant de dossiers d’AMM déposés dans d’autres pays, des essais cliniques autorisés pour d’autres indications et données d’efficacité et de sécurité associées), l’ANSM accorde, ou non, l’AAC pour une durée d’un an renouvelable.

• Il est également prévu que l’ANSM puisse octroyer une AAC, sur demande d’un médecin prescripteur, pour des médicaments qui font l’objet de recherche clinique dans une indication considérée à un stade très précoce, c’est l’accès compassionnel « préprécoce ». Dans ce cas, les industriels qui assurent l’exploitation du médicament doivent s’engager à assurer la continuité d’accès à la spécialité en déposant une demande d’accès précoce dans les 12 à 18 mois suivant l’AAC.

Quelle implication des pharmaciens d’officine ?

Le cadre réglementaire ne s’applique qu’aux pharmaciens exerçant dans une pharmacie à usage intérieur (PUI). Les médicaments concernés par les AAC sont à usage hospitalier et ne sont pas distribués grâce au circuit officinal.

Sources : ministère de la Santé et de la Prévention ; Haute Autorité de santé ; ANSM.