Kuvan, premier traitement de la phénylcétonurie

Depuis quelques semaines, le premier traitement de la phénylcétonurie est commercialisé à l’hôpital. Il s’agit de Kuvan, des comprimés pour solution buvable composés de 100 mg de dichlorhydrate de saproptérine. Ce médicament orphelin, développé par Biomarin et Merck Serono, améliore le taux de phénylalanine chez les patients qui répondent au traitement. Une période test de un mois permet de le savoir, sachant qu’une baisse d’au moins 30 % du taux sanguin de phénylalanine est considérée comme satisfaisante. Kuvan permet dès lors d’assouplir le régime pauvre en protéines auquel sont soumis les patients. Kuvan est indiqué chez les adultes et les enfants âgés de 4 ans et plus atteints de phénylcétonurie ou d’un déficit en tétrahydrobioptérine à une posologie généralement comprise entre 5 et 20 mg/kg/jour. Les comprimés s’administrent en une seule prise quotidienne au cours d’un repas, de préférence le matin.