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Fibrate orphelin

Publié le 7 mars 2009
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Un statut de médicament orphelin pour le bézafibrate (Béfizal) ? Des chercheurs français viennent de mettre en évidence son efficacité dans le traitement du déficit en carnitine-palmitoyltransférase 2 (CPT2). Dans cette myopathie mitochondriale, le transfert des acides gras à longues chaînes du cytoplasme vers la mitochondrie est anormal. En stimulant l’expression du gène muté, le fibrate restaure la capacité des mitochondries à oxyder les acides gras. Les patients traités ont tous vu leur capacité d’activité physique augmenter et leurs douleurs musculaires diminuer.

Source : « New England Journal of Medicine »

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