Dans quel cadre un accès compassionnel au médicament est-il maintenant possible ?

L’accès compassionnel concerne les médicaments non nécessairement innovants, sans autorisation de mise sur le marché (AMM) ou dont la commercialisation a été arrêtée dans une autre indication que celle qui est visée et qui ne font pas l’objet d’une évaluation clinique à des fins commerciales, sauf cas particuliers. Dans l’indication visée, l’efficacité et la sécurité sont présumées et aucun traitement approprié ne doit être disponible.

Deux mécanismes gérés par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) existent alors : l’autorisation d’accès compassionnel (AAC), qui correspond globalement à l’ancienne procédure d’autorisation temporaire d’utilisation (ATU) nominative, et le cadre de prescription compassionnelle (CPC), qui remplace les recommandations temporaires d’utilisation (RTU). Pour mémoire, le premier est demandé par le prescripteur, le second initié par l’ANSM ou à la suite d’une demande ministérielle. L’ordonnance du prescripteur doit porter la mention « prescription au titre d’un accès compassionnel en dehors du cadre d’une AMM ».

Le cadre de prescription hors AMM proprement dit est donc désormais réduit aux médicaments et contextes de prescription qui ne correspondent ni à un accès précoce ni à un accès compassionnel, soit ceux pour lesquels aucune alternative thérapeutique n’est disponible, et lorsque le prescripteur juge le recours à ce médicament indispensable pour améliorer l’état clinique du patient.

Sources : ANSM ; dictionnaire de l’Académie nationale de pharmacie.