Première thérapie génique homologuée

Glybera (alipogène tiparvovec), du laboratoire néerlandais Uniqure, est la première thérapie génique à avoir obtenu une autorisation de mise sur le marché de l’Agence européenne du médicament. Glybera est indiqué dans le traitement du déficit en lipoprotéine-lipase ou hyperchylomicronémie familiale, une maladie rare qui se traduit par une hypertriglycéridémie massive pouvant conduire à des pancréatites aiguës. Cette thérapie utilise un vecteur adénoviral pour amener le gène de la lipoprotéine-lipase dans les cellules musculaires. C’est le premier médicament disponible pour cette maladie, dont le seul traitement consistait jusqu’ici en un régime sans graisses à vie.