Keytruda s’affranchit de la localisation tumorale

La Food and Drug Administration (FDA) a octroyé à la spécialité Keytruda (pembrolizumab) une autorisation de mise sur le marché basée, pour la première fois, uniquement sur les caractéristiques génétiques d’une tumeur. Habituellement, une AMM est accordée selon la localisation tumorale : cancer du poumon non à petites cellules, mélanome avancé, lymphome hodgkinien classique réfractaire et carcinome urothélial pour Keytruda. Dorénavant, aux Etats-Unis, cette immunothérapie pourra être utilisée chez les patients adultes atteints d’une tumeur solide présentant une réparation des lésions de l’ADN déficiente ou une instabilité génétique conduisant à une accumulation de mutations. En pratique, cela concerne par exemple des tumeurs colorectales, de l’endomètre ou des tumeurs gastro-entérologiques. Les biomarqueurs pourront également être retrouvés dans les cancers du sein, de la prostate, de la vessie ou de la thyroïde. Interrogé par l’agence de presse Reuters, le D^r Drew Pardoll, qui a conçu et conduit l’essai ayant mené à cette nouvelle autorisation, estime que 4 % des cancers avancés diagnostiqués aux Etats-Unis présentent les caractéristiques génétiques figurant dans l’indication, soit 15 000 à 20 000 cancers chaque année. Cette homologation signe « le mariage de la génétique et de l’immunothérapie du cancer » .

En France, Keytruda ne dispose pas encore de cette AMM. Mais le ciblage génétique des tumeurs constitue également un axe de recherche important, comme en témoigne le programme Acsé (Accès sécurisé aux thérapies ciblées) mis en place par l’Institut national du cancer depuis 2013. Les cibles moléculaires initialement identifiées dans une pathologie donnée peuvent en effet se révéler présentes dans d’autres cancers pour lesquels le développement thérapeutique n’a pas été effectué et/ou l’AMM n’a pas été demandée. Actuellement, plusieurs essais sont en cours dans le cadre du programme Acsé, notamment sur le crizotinib (Xalkori) et sur le vémurafénib (Zelboraf). Depuis juin 2016, un nouvel essai entièrement consacré aux enfants et aux adolescents a été lancé afin de tester, pendant trois ans, dix molécules innovantes chez des enfants en échec thérapeutique. §