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- Galafold : 5 infos-clés
© Galafold : 5 infos-clés - DR
- Indiqué dans le traitement de la maladie de Fabry, le migalastat, principe actif de Galafold, est une molécule « chaperonne » qui, associée à l’enzyme α-galactosidase A, permet sa stabilisation et son transfert intracellulaire vers les lysosomes où elle est dégrade les glycosphingolipides.
- La maladie de Fabry est due à un déficit de l’activité enzymatique de l’α-glucosidase A, enzyme permettant l’élimination des glycosphingolipides dont le GL-3 (globotriaosylcéramide). Leur accumulation dans les lysosomes – et donc dans les organes et tissus – est responsable des symptômes de la maladie : douleurs articulaires, abdominales, troubles de la sudation, atteintes cardiaque, rénale et cérébro-vasculaire…
- La posologie recommandée est d’un comprimé de 123 mg à prendre à heure fixe, un jour sur 2. La gélule ne doit pas être prise dans les 2 heures précédant ou suivant un repas, la prise d’aliments diminuant d’environ 40 % l’exposition au Galafold.
- Galafold ne doit pas être pris pendant 2 jours consécutifs. Ainsi, en cas d’oubli pendant une journée entière, le patient doit recommencer à prendre Galafold au jour et à l’heure prévus pour la dose suivante.
- Environ 10 % des patients traités par Galafold ont souffert de céphalées. D’autres effets indésirables ont été fréquemment décrits parmi lesquels des vertiges, des troubles cutanés (éruption, prurit), une fatigue, une prise de poids ou encore des troubles gastro-intestinaux.
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