Votubia

Indication

Le médicament orphelin Votubia est indiqué dès l’âge de 3 ans en cas d’astrocytome sous-épendymaire à cellules géantes (SEGA) associé à une sclérose tubéreuse de Bourneville, non candidat à une résection chirurgicale. Le but du traitement est de faire régresser la tumeur pour qu’une chirurgie devienne possible (seul traitement curatif des SEGA).

Posologie

• Votubia est instauré à la dose de 2,5 mg pour des surfaces corporelles d’1,2 m² ou moins, 5 mg entre 1,3 et 2,1 m² et 7,5 mg au-delà. La posologie est ensuite adaptée en fonction des concentrations sanguines résiduelles d’évérolimus.

• Les comprimés doivent être avalés en une prise par jour à heure fixe, avec ou sans aliments de façon constante. Ils ne doivent pas être mâchés ou écrasés. En cas d’incapacité à avaler des comprimés, ces derniers peuvent être dissous dans un verre d’eau (30 ml) en l’agitant doucement juste avant la prise. Après avoir bu la suspension, tout résidu doit être dissous dans le même volume d’eau et avalé.

Contre-indications

Aucune hormis l’hypersensibilité à l’un des constituants.

Effets indésirables

Les effets indésirables les plus fréquents sous Votubia sont respiratoires (infections : notamment des voies respiratoires hautes, sinusites, otites ; pneumopathies, dyspnée, épistaxis, toux) ; digestifs (stomatite, diarrhée, mucite, vomissements, nausées) ; cutanés (rash, acné, dermatite acnéiforme, sécheresse cutanée, prurit) et généraux (asthénie, œdème périphérique, anorexie). De très fréquentes perturbations biologiques justifient la surveillance particulière du traitement.

Interactions médicamenteuses

• Les préparations à base de millepertuis ne doivent pas être utilisées au cours d’un traitement par Votubia.

• L’association de Votubia avec des inhibiteurs puissants du CYP3A4 ou de la glycoprotéine P (P-gp) est déconseillée (antifongiques azolés, inhibiteurs de la protéase du VIH, clarithromycine…). Il en est de même pour les inducteurs puissants du CYP3A4 (rifampicine, certains corticostéroïdes, certains antiépileptiques, éfavirenz, névirapine). La consommation de jus de pamplemousse et d’autres aliments agissant sur le CYP3A4 et la PgP doit être évitée pendant le traitement.

Surveillance particulière

Avant l’initiation du traitement, puis de façon régulière, il est recommandé de surveiller la fonction rénale du patient, sa glycémie à jeun et sa numération-formule sanguine.

FICHE TECHNIQUE

Boîtes de 30 comprimés, remb. SS à 100 %.

→ À commander directement auprès du laboratoire.

→ Evérolimus 2,5 mg pour un comprimé, 1 482,69 €, AMM : 219 475.8.

→ Evérolimus 5 mg pour un comprimé, 2 924,26 €, AMM : 219 476.4.

Novartis 0 800 002 787

L’AVIS DE LA HAS

→ Service médical rendu important.

→ Amélioration importante du service médical rendu (ASMR II).

→ Population cible estimée à une centaine de patients.

DÉLIVRANCE

→ Liste I.

→ Médicament soumis à prescription hospitalière.

→ Surveillance particulière pendant le traitement.

LA PATHOLOGIE

La sclérose tubéreuse de Bourneville est une maladie autosomique dominante rare (8 000 patients en France) caractérisée par la survenue de tumeurs bénignes, le plus souvent localisées dans le système nerveux central, la peau, les reins, le cœur et les poumons. Les signes neurologiques dominent le tableau clinique (épilepsie, troubles mentaux, retard intellectuel).

Les astrocytomes sous-épendymaires à cellules géantes sont des tumeurs cérébrales bénignes pouvant à terme entraîner une hydrocéphalie dont les complications peuvent mettre en jeu le pronostic vital.