FAUT-IL ENCORE REMBOURSER LES MÉDICAMENTS CHERS ?

P^R JACQUES ROUËSSÉ ONCOLOGUE, MEMBRE DE L’ACADÉMIE NATIONALE DE MÉDECINE

La position française est raisonnable et humaine par rapport à d’autres pays au coupé plus strict. Lorsque j’étais directeur d’un centre anticancéreux, je n’ai vu que des médecins et pharmaciens très conscients du coût et de ce que cela pouvait apporter à un malade, et je n’ai jamais constaté de dépenses irraisonnées. Pas plus que l’on n’a jamais sacrifié une espérance de vie au nom d’un principe économique. Nous avons conjointement produit, en 2011, l’Académie nationale de médecine et la Haute Autorité de santé, un document intitulé « Mise au point sur la prescription des molécules onéreuses en cancérologie » pour lequel nous avons auditionné des personnalités dans l’idée d’émettre des recommandations pour encadrer la prescription de ces traitements, les recommandations pouvant s’étendre à d’autres pathologies. Des conventions de bon usage sont déjà appliquées qui évitent aux prescripteurs les cas de conscience : avec une AMM, des publications scientifiques, le système des réunions de concertation pluridisciplinaire, on peut tout à fait justifier la prescription et les oncologues ont été pionniers dans ce domaine. On demande pour ces prescriptions la même rigueur intellectuelle que pour l’entrée en essai thérapeutique. Par ailleurs, il est vrai que nous assistons à une augmentation substantielle des prix de ce type de traitement et, de plus, nous sommes le pays qui en consomme le plus. Si l’on considère la consommation des anticancéreux en Europe telle qu’elle est rapportée dans un rapport publié en Suède en 2009, la France ne dépasse pas spectaculairement les pays européens en matière de prescription d’imatinib, dont les indications sont précises, en particulier dans le traitement de la leucémie myéloïde chronique et des tumeurs stromales gastro-intestinales. Ce n’est pas le cas pour d’autres molécules utilisées chez les patients atteints de certains cancers métastasés pour lesquels les indications sont moins précises. Les prescripteurs français sont alors beaucoup plus laxistes et les prescrivent beaucoup plus largement que leurs voisins.

GILLES BOUVENOT PRÉSIDENT DE LA COMMISSION DE LA TRANSPARENCE À LA HAUTE AUTORITÉ DE SANTÉ, MEMBRE DE L’ACADÉMIE NATIONALE DE MÉDECINE

La HAS est très attachée aux principes de solidarité et d’équité et à l’égal accès des patients aux soins, indépendamment de leur niveau de ressources ; tout en étant consciente que toute dépense engagée dans un domaine ne sera pas consacrée à un autre et qu’il faudra, à plus ou moins brève échéance, établir des priorités et faire des choix. En France, un effort particulier est réalisé pour une égalité d’accès aux traitements onéreux. Si la situation médicale le justifie, l’innovation thérapeutique est rapidement accessible. Nous ne rationnons donc pas en fonction des coûts, à la différence du Royaume-Uni. En revanche, une rationalisation de leur prescription est souhaitable : une cible bien définie, des indications scrupuleusement respectées, des règles d’arrêt opérationnelles lorsque l’effet escompté du médicament ne se manifeste plus. Faute de quoi on aboutirait à la fois à un gaspillage financier et à la survenue d’effets indésirables inacceptables, ceux d’un traitement inutile. Or, lorsqu’une firme pharmaceutique met sur le marché un traitement onéreux, elle fait préciser ses indications et ses posologies mais rarement ses règles d’arrêt. Les prix des médicaments onéreux prennent en compte pour partie la note de progrès thérapeutique attribuée par la Commission de la transparence de la HAS (niveau d’ASMR). Leur fixation est l’objet de négociations entre le CEPS et les revendications des industriels qui souhaitent un retour sur investissement. Elle dépend aussi de la taille de la population cible attribuée par la Commission de la transparence et donc du volume prévisible des ventes du médicament. A noter que la facture présentée au CEPS par le laboratoire, et qui correspond en particulier au coût de R&D, devrait pouvoir être contre-argumentée… Si la particularité actuelle de notre système de santé est le non-rationnement, encore faut-il, pour qu’il soit soutenable, c’est-à-dire tolérable et pérenne, que les nouveaux traitements proposés ne fassent pas continuellement l’objet d’une augmentation de prix.

JEAN-YVES FAGON VICE-PRÉSIDENT DU COMITÉ ÉCONOMIQUE DES PRODUITS DE SANTÉ (CEPS), CHEF DE SERVICE EN REANIMATION À L’AP-HP

Les laboratoires sortent d’une période faste de diffusion de leurs blockbusters et s’emploient à construire un nouveau modèle, reposant sur les molécules innovantes, les médicaments orphelins, les maladies rares. Dans ce contexte, il fait donc partie des négociations du laboratoire de nous expliquer les déterminants de la chute de son chiffre d’affaires à cause des baisses de prix. D’autre part, il faut savoir que nous recevons tous les quatre ou cinq ans une lettre d’orientation de nos ministres de tutelle (Santé, Recherche et Enseignement supérieur, Economie, Industrie et Redressement productif) nous précisant que nous devons favoriser l’innovation. Le prix régulé résulte d’une négociation, sur un mode conventionnel, entre le CEPS et l’industriel. Elle est d’autant plus importante et longue qu’est grand l’écart entre la position des pouvoirs publics et des industriels, ce qui est le souvent le cas aujourd’hui. Lorsque l’industriel nous fait sa proposition de prix, nous avons accès aux caractéristiques du médicament, au prix des autres médicaments à même visée thérapeutique, à la population cible (autrement dit au nombre de malades traités en France à l’échelle de 1 à 5 ans), à la posologie quotidienne et au coût de traitement, budget détaillé à l’appui. Les critères majeurs retenus, pour notre part, sont le niveau d’ASMR obtenu, le caractère innovant de la molécule, les comptes de la nation et la situation de l’industrie pharmaceutique en France et en Europe. Nous attendons notre prochaine lettre de cadrage. Si elle nous demande de favoriser l’innovation, on le fera. Puisque l’enveloppe médicaments est close, financer des molécules innovantes ne peut se faire qu’aux dépens de médicaments qui le sont moins. Je dirais que la période est difficile, que les négociations sont toujours plus tendues, mais que la générication donne des marges de manœuvre possibles au financeur. Le CEPS a défini un cadre voici trois ans signifiant aux laboratoires qu’un coût de traitement au-delà de 50 000 €/annuel serait peu envisageable. Les laboratoires s’adaptent. Mais, pour quelques maladies rares, nous pouvons en France dépasser cette borne. C’est dans ces domaines qu’il y a eu, ces dernières années, le plus de progrès liés au développement de la recherche.

GÉRARD DE POUVOURVILLE, TITULAIRE DE LA CHAIRE ESSEC SANTÉ

La nouvelle règle (PLFSS 2012, opérationnelle depuis octobre 2012) est de prendre en compte le rapport coût/efficacité des médicaments considérés comme innovants dans la fixation de leur prix. Ce calcul permet en effet au CEPS d’évaluer si la dépense supplémentaire pour l’assurance maladie est justifiée par des bénéfices en santé d’un nouveau traitement. Le CEPS pondérera alors sa contre-proposition, selon les résultats. Il ne s’agit pas, comme en Angleterre, de refuser le remboursement d’un produit si ce rapport coût/efficacité est trop élevé. Le NICE (National Institute for Health and Clinical Excellence), équivalent de la HAS, a dû d’ailleurs moduler ses décisions, sous la pression des parlementaires et du public, avec la création d’un fonds pour les médicaments en cancérologie et pour les produits destinés aux patients en fin de vie. Jusque-là, pour un médicament d’ASMR 1 à 3, le laboratoire pouvait revendiquer un prix facial de niveau européen et était exonéré pendant un certain temps d’accords prix/volume ou de ristournes. Il n’est pas impossible, compte tenu des prix très élevés et du caractère innovant, réel mais avec par exemple un faible bénéfice en survie de certains médicaments, que le CEPS demande une remise ou une baisse de prix. Le laboratoire doit arbitrer entre consentir une baisse de prix et arriver rapidement sur le marché avec un prix correct ou maintenir un prix élevé et faire face à une négociation difficile avec les pouvoirs publics. Dans le premier cas, cela lui permet de générer des recettes et de mettre son médicament à disposition des médecins. Une fois sur le marché, il peut aussi continuer son développement et « remonter les lignes », élargir son champ d’indications, comme cela a été le cas pour Herceptin dans le cancer du sein. Les autorités italiennes ont adopté un autre modèle : les Italiens définissent des critères de réponse au traitement. Si un malade n’est pas répondeur, le traitement est interrompu et le laboratoire rembourse une partie du traitement engagé.

CLAUDE BOUGÉ DIRECTEUR GÉNÉRAL ADJOINT DU LEEM

La France a fait le choix d’un large accès pour les médicaments orphelins et les innovations en cancérologie dès lors que leur usage est médicalement justifié, avec, en revanche, des règles d’encadrement rigoureuses : réserve hospitalière, sélection de prescripteurs, renouvellements limités, dispensation limitée, référentiels de bon usage… Tout cela fonctionne, malgré une complexité insensée ! En termes de prix, la France a fait le choix, pour les molécules innovantes, de les aligner au niveau européen, et plus précisément sur le plus bas de quatre prix de référence : Angleterre, Allemagne, Italie et Espagne. Ces quatre pays ont été sélectionnés parce qu’ils répondent à des logiques différentes de sécurité sociale : tradition de prix administrés, tradition de régulation par les enveloppes de prix des médecins, administration d’Etat. Nous avions mené une étude, en 2008, montrant que l’Allemagne a des prix un peu plus élevés, la Grande-Bretagne un peu plus bas et que la France se situait exactement dans les prix remisés espagnols et italiens. Et avec la mise sur le marché de 65 des 70 médicaments orphelins, la France demeure exemplaire. Le CEPS est d’accord pour accepter le niveau de prix demandé par le laboratoire si celui-ci s’engage à traiter tous les patients concernés pour un chiffre d’affaires déterminé. Dans ce contexte, les laboratoires ont intérêt à faire une démonstration d’efficacité de leurs produits et aucun intérêt au mésusage ou à un usage trop large de leurs produits, et ce, d’autant plus dans ce secteur exemplaire et protocolisé qu’est la cancérologie. Nous travaillons à objectiver et donc réduire les populations à la bonne cible et la diffusion du produit à l’indication thérapeutique la plus précise. Pour cela, nous avons aujourd’hui des biomarqueurs compagnons, réducteurs d’unité. Les entreprises les plus en pointe sur les biomarqueurs compagnons sont, entre autres, Roche, Pfizer, MSD ou encore Novartis. Le CEPS, la CNAMTS, le CSIS [Conseil stratégique des industries de santé, coordonné par le gouvernement, le dernier ayant eu lieu en janvier 2012, NdlR] ont bien compris l’importance de l’accès rapide au remboursement de ces biomarqueurs.

HUBERT ALLEMAND MÉDECIN-CONSEIL NATIONAL, CNAM

Notre système de santé français est très généreux quant à l’accès aux nouvelles technologies, médicamenteuses ou autres. Les prescripteurs en sont conscients et utilisent facilement les nouvelles molécules. La contrepartie c’est le coût, en forte augmentation. Par exemple, sur le premier semestre 2012, les médicaments en sus du groupe homogène de séjour ont augmenté de 13 %. En France, nous avons tendance à payer pour voir – on entre facilement dans le système avec une nouvelle molécule (autorisations temporaires d’utilisation, protocoles temporaires de traitement…), sur une bonne intention, sans savoir ce qu’elle va réellement donner –, à la différence d’autres pays comme l’Angleterre où il faut voir pour payer… L’introduction de l’évaluation médicoéconomique des produits de santé permettra d’éclairer certains choix. Tout se joue sur la pertinence des prescriptions, sur la qualité de leur suivi et, j’ajouterai, sur l’habilitation des professionnels et des établissements. En fait, l’élément clé est la conscience professionnelle. Or, au regard des sommes investies, se donne-t-on toujours les moyens d’un suivi très rigoureux ? Ne faut-il pas continuer à concentrer les prescriptions de médicaments nouveaux et onéreux autour d’équipes expérimentées ? Ne faut-il pas un contrôle ciblé du bon usage de ces médicaments, notamment sur le respect de la hiérarchie des lignes de traitements ? Cela dit, si l’on veut continuer à financer l’innovation, pour toutes les personnes qui pourraient en bénéficier, il faut que sur d’autres champs médicaux nous soyons aussi très précis sur les prescriptions en évitant la surconsommation. Je pense à l’usage immodéré des benzodiazépines, prescrites de manière trop fréquente et sur des durées trop longues, ou aux prescriptions trop nombreuses d’antibiotiques. Il faut une prise de conscience collective sur ce sujet car c’est celui de tous les médecins et de leurs patients. Nous devons avoir une vision globale du système de soins et ne pas le compartimenter. On loue les bénéfices de la haute technologie mais il faut envisager l’ensemble du système pour ne pas entraîner des déséquilibres préjudiciables. Accompagner une personne handicapée ou âgée polypathologique dans de bonnes conditions n’a-t-il pas autant de valeur humaine que de prolonger de quelques semaines la vie dans des conditions parfois difficiles ?

MARIE LANTA CHARGÉE DE MISSION INFORMATION DES MALADES ET DES PROCHES À LA LIGUE CONTRE LE CANCER

L’accès aux molécules innovantes en France est assez ouvert aujourd’hui à travers les essais cliniques, des ATU de cohorte, suivis par l’obtention d’AMM. Les patients, souvent bien informés, cherchent à avoir accès aux molécules innovantes dont ils ont entendu parler. Ils ont parfois l’impression que l’accès à ces molécules varie d’un établissement de soins à l’autre. C’est pourquoi l’information du patient est essentielle car il est extrêmement important de faire comprendre ce qu’est une thérapie ciblée et pourquoi on administre tel médicament en fonction du profil génétique. La rationalisation des soins peut, à juste titre, inquiéter certains malades pour lesquels leur propre santé n’a bien évidemment pas de prix. Or les dépenses allouées à la santé relèvent avant tout d’un choix de société. Si les contraintes budgétaires doivent conduire à définir des choix parmi les priorités de santé, l’utilisation des ressources disponibles relève d’un débat démocratique engageant l’ensemble de la société, dont les patients et leurs proches qui devraient y être associés étroitement. « Ce débat nécessite, pour que les choix soient véritablement éclairés, la plus grande transparence sur les coûts, en particulier ceux des médicaments », précise le comité Ethique et cancer dans son avis n° 17 du 30 septembre 2011. Il recommande aussi que « les bénéfices qui doivent être apportés par un système de santé soient fondés sur l’équité et la solidarité ». Le comité a réfuté également toute tendance visant à quantifier la valeur d’une année de vie : « Une année de vie n’est pas financièrement quantifiable. »

ARNAUD ROBINET DÉPUTÉ (UMP), PHARMACOLOGUE

Le système français fonctionne bien par rapport à d’autres pays européens, notamment en ce qui concerne la prise en charge du cancer. Cependant nous sommes parvenus à une situation limite : nous ne pouvons continuer à augmenter les dépenses, nous devons financer maladies chroniques et vieillissement et, en même temps, nous avons de plus en plus besoin de traitements performants. Pour réduire les coûts de R&D, l’Etat se doit d’apporter un soutien actif à l’industrie pharmaceutique et stimuler l’émulation du secteur, en favorisant l’émergence de start-up dans le domaine de la santé, de la recherche et de l’innovation. Cela parce qu’un système concurrentiel génère plus de transparence. Pourquoi ne pas favoriser l’industrie pharmaceutique fiscalement quand elle produit des médicaments innovants ? Rappelons que depuis douze ans, aucune molécule innovante n’est sortie des laboratoires français : cela pose véritablement question. Il faut cesser de prendre l’industrie pharmaceutique pour cible et de se montrer suspicieux, et encourager son rôle d’employeur et sa mission de recherche. Les Français doivent retrouver confiance dans la chaîne du médicament : le Leem s’emploie à la restaurer, la loi Bertrand s’y attelle également, mais la question du prix compte. Nous devons enfin motiver nos choix de prise en charge par des études bénéfices/risques, pour le maximum de molécules et sur le long terme. Nous devons nous interroger, par exemple, sur l’intérêt thérapeutique d’un médicament qui ne prolonge la vie que de deux ou trois mois et sur son utilité pour la société. Ne doit-on pas plutôt favoriser de bonnes conditions de fin de vie ? Il faut donner les moyens aux laboratoires privés et publics de l’évaluation. Et regarder les budgets R&D à la loupe dans une logique donnant-donnant : plus de transparence entre l’industriel et le payeur pour plus de soutien du payeur pour la santé du patient.

CATHERINE LEMORTON DÉPUTÉE PS, PRÉSIDENTE DE LA COMMISSION DES AFFAIRES SOCIALES DE L’ASSEMBLÉE NATIONALE, PHARMACIENNE

Il est extrêmement délicat de s’exprimer sur ces différentes questions dans la mesure où une décision en la matière ne peut être prise individuellement ; elle ne peut être que l’expression d’une volonté collective, issue d’une réflexion aboutie. C’est avant tout une question éthique : il s’agit de voir quels sont les moyens que la France est prête à investir pour permettre la survie, durant une durée indéterminée et sans garantie de succès, de certains concitoyens. Il est très difficile pour moi de répondre à cela car le choix est de savoir si dans le cadre de notre histoire humaniste nous souhaitons perpétuer la tradition en prenant en charge, via la solidarité nationale, ces traitements ou si la logique économique prend le pas dans un contexte contraint. Aujourd’hui, je ne suis pas en mesure de vous répondre, mais il est à mon sens essentiel que nous ayons une réflexion rapidement sur ce sujet et que les autorités compétentes s’en saisissent.