Xenpozyme : médicament orphelin en 5 points clé

Xenpozyme est le premier médicament autorisé dans la prise en charge d’une maladie très rare de surcharge lysosomale.

Indication 

L’olipudase alfa est un traitement enzymatique substitutif de première intention des manifestations non neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ou ASMD) de type B et A/B, chez les patients pédiatriques et adultes.

Mode d’action

L’olipudase alfa est une forme recombinante humaine de la sphingomyélinase acide, une enzyme lysosomale endogène. Xenpozyme permet l’hydrolyse de la sphingomyéline dans les organes des patients, contribuant ainsi à la dégradation de cette substance qui s’accumule dans l’ASMD.

Attention !

La perfusion de Xenpozyme n’est pas recommandée pendant la grossesse. Les femmes en âge de procréer doivent utiliser une contraception efficace pendant le traitement et jusqu’à 14 jours après la dernière dose. Le traitement ou l’allaitement sera interrompu, selon les bénéfices pour la mère et pour l’enfant.

Conservation

Traitement enzymatique de substitution thermosensible, Xenpozyme doit être conservé au réfrigérateur entre +2 °C et +8 °C.

Fiche technique

La boîte de 1 flacon de poudre dosé à 20 mg d’olipudase alfa (CIP : 34009 302 573 1 9), inscrite sur liste I, est remboursée à 65 %. Son prix hors honoraires de dispensation est de 3 199,39 €.

Xenpozyme est un médicament soumis à prescription hospitalière et à surveillance particulière pendant le traitement. Celui-ci doit être supervisé par un professionnel de santé ayant l’expérience de la prise en charge de l’ASMD ou d’une autre maladie métabolique héréditaire.