Onpattro

Le patisiran (Onpattro) est un traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine chez les adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2. La solution injectable, dosée à 2 mg/ml, est administrée par perfusion intraveineuse par un professionnel de santé. Elle peut s’effectuer à domicile après les trois premières perfusions bien tolérées en milieu hospitalier.

Quoi de neuf ?

Après une autorisation temporaire d’utilisation (ATU), ce deuxième médicament orphelin s’ajoute à Vyndaqel (tafamidis) dans la prise en charge de cette maladie.

Posologie

1 dose de 300 µg/kg une fois toutes les trois semaines. Pour les patients pesant 100 kg ou plus, la posologie maximale recommandée est de 30 mg. Une prémédication par corticoïde IV, anti-histaminiques H1 et H2 IV et paracétamol per os est instaurée au moins une heure avant la perfusion pour prévenir le risque de réactions liées à la perfusion.

ATTENTION

Une supplémentation en vitamine A doit être initiée en même temps qu’Onpattro. Des œdèmes périphériques et des réactions liées à la perfusion, notamment des bouffées vasomotrices, des nausées, des douleurs abdominales, des céphalées, sont très fréquemment rapportés.

Onpattro ne doit pas être employé chez la femme enceinte. Les femmes en âge de procréer doivent utiliser une méthode contraceptive efficace durant tout le traitement. Interrompre Onpattro ou l’allaitement, en prenant en compte le bénéfice pour la mère et pour le nourrisson.

À conserver au réfrigérateur entre + 2 et + 8 °C. Onpattro peut être gardé à température ambiante (≤ 25 °C) pendant quatorze jours maximum.

Présentation

Patisiran 2 mg/ml en solution injectable. Boîte de 1 flacon de 5 ml, liste I, 7 503,31 €, remb. SS à 65 %,

AMM : 34009 301 584 2 5.

Médicament à prescription hospitalière réservée aux spécialistes en neurologie.

Alnylam : 01 87 65 09 21