Accès précoce aux traitements : le Leem suggère des pistes pour maintenir le dispositif

C’est un dispositif qui permet de gagner du temps face à la maladie. Lancé en 2021, le dispositif d’accès précoce permet à plus de 50 000 patients d’avoir un accès précoce à des traitements innovants, dans le sillage du mécanisme précédent, l’ATU (autorisation temporaire d’utilisation).

Un bilan positif mais…

Concrètement, les autorisations sont accordées par la Haute Autorité de Santé (HAS), à la suite d’un avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM). Pour des médicaments présumés innovants, répondant à des besoins thérapeutiques non couverts, pour des patients atteints de maladies graves et dont le traitement ne peut être différé. La HAS a tiré un premier bilan du dispositif à l’automne dernier, identifiant des points de vigilance et mettant en lumière des obstacles rencontrés par les professionnels.

Des ajustements nécessaires

Dans un communiqué, début juillet, le LEEM, représentant des entreprises du médicament, s’est félicité de ce mécanisme, à l’issue de trois années d’expérimentation, mais note « quelques zones de fragilité ». Pour les corriger, il soumet une série de propositions pour sécuriser « ce dispositif essentiel et qui a fait ses preuves ». Dans un livre blanc, le LEEM formule des propositions concrètes pour optimiser à court et moyen termes la saisie et le suivi des données récoltées. Parmi les priorités, notamment, « Éclairer et accompagner les professionnels de santé et les patients dans leurs démarches ». Le LEEM propose ainsi de créer un site unique comme centre de ressources, piloté par la HAS, de sanctuariser l’entretien physique systématique entre patients et professionnels de santé, de définir clairement et précisément les objectifs du recueil de données au niveau réglementaire et de confier à l’IGAS une mission visant à mesurer l’application concrète de l’utilisation du recueil de données par la HAS dans l’évaluation des médicaments innovants. À plus long terme, il préconise aussi de créer un module de formation initiale ou continue sur l’accès précoce et le recueil de données pour les professionnels de santé et d’organiser, à l’initiative de la HAS et du LEEM, un webinaire annuel « bilan et perspectives ».

Former ceux qui en ont besoin

« Il est important d’avoir une information ciblée sur les traitements. Les produits d’innovation sont des médicaments de petite cohorte : les pharmaciens ont une chance sur 100 ou 1 000 de rencontrer le produit, en raison du faible nombre de patients qui vont l’utiliser. Il ne faut donc pas former l’ensemble de la population de professionnels, mais ceux qui en ont besoin, au moment où ils en ont besoin. Il faut donc les identifier, avec des tiers de confiance à mettre en place », explique Philippe Besset, président de la Fédération des syndicats pharmaceutiques de France (FSPF).

Oriane Raffin